引領趨勢

阿茲海默症 (AD) 是一種漸進式影響記憶、交流和認知技能的致命疾病，也是最常見的癡呆症類型，影響到全球超過 5,500 萬人，而每年約有 1,000 萬人被診斷為AD。

全球生物技術巨頭羅氏公司 (Roche) 日前宣佈，美國食品與藥物管理局 (FDA) 已授予其阿茲海默症候選藥物「gantenerumab」突破性療法之資格，使其朝向 FDA 全面批准更邁進一步。

Gantenerumab 是一種 IgG1 抗體，可以透過與聚集的β-類澱粉蛋白質結合來清除大腦澱粉樣斑塊。目前臨床試驗 GRADUATE 中，正在研究這種藥物對被診斷為前期至輕度阿茲海默症患者的安全性和有效性。

2012 年失敗，2014 年給予參與者高劑量 (1200毫克)

羅氏曾於 2012 年開始進行 SCarlet RoAD 試驗，期間對 159 個試驗中心的 799 名參與者以皮下注射 105 毫克或 225 毫克的 gantenerumab，為期兩年，在報告主要或次要觀察指標上顯示「沒有療效」後，該試驗於 2014 年停止，但後來決定延長試驗，給予參與者更高的劑量，即 1200 毫克。另外，「Marguerite RoAD」試驗也遇到類似狀況，最後轉移到開放標籤擴展試驗，同樣也給予患者 1200 毫克的劑量。

2018 年，羅氏公司報告說，SCarlet RoAD 和 Marguerite RoAD 的開放標籤擴展試驗中，在 florbetapir-PET 上，兩項 1200 毫克的試驗均使大腦中類澱粉蛋白質平均降低了 59 個質點。隨後一份以擴展試驗第三年的數據為基礎的報告顯示，在接受觀察的 30 名參與者中，80% 的人其類澱粉蛋白質減少。這兩項試驗的結果已被納入正在進行的全球 III 期試驗 GRADUATE I 和 II。而關鍵的GRADUATE 試驗正在評估 gantenerumab 在過去兩年中對超過 2000 名參與者的影響。

羅氏公司首席醫療官兼全球產品開發負責人 Levi Garraway 博士說：「此 "突破性療法" 的資格增強了我們對 gantenerumab 的信心，它將是第一個用於治療阿茲海默症的皮下注射藥物，並有可能在家中使用。」

全球的阿茲海默症病患預計到 2030 年將達到 7,800 萬人，對於社會的公共衛生及經濟都是一大挑戰，相信未來除了羅氏與百健 (Biogen) 之外會有更多的藥物選擇。

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資料來源：BioSpace、Roche