《再生醫學》日本:誘導多能幹細胞 (iPS cell) 療法副作用小,心臟、視力、神經疾病患者都有受惠可能

誘導多能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPS細胞是從成熟細胞 (通常取自皮膚被重新編程、回復到類似胚胎狀態的細胞,經由適當的誘導,它們具有可分化為任何細胞類型、並用來修復受損器官的潛力。

iPS細胞研究領域在日本大受歡迎,很大程度上是因為京都大學的山中伸彌 (Shinya Yamanaka)。山中教授發現如何製造iPS細胞,並於2012 年獲諾貝爾醫學獎,使得人們對iPS細胞的潛在用途的期望值2013 年,日本政府宣佈將在十年內為再生醫學投入 1100 億日元 ( 8.14 億美元)。在這段時間裡,日本科學家啟動了至少 10 項人體試驗,多數都顯示該技術是安全的,但還沒有確認它是否具有臨床效益。

不過,近期有一些針對iPS細胞能否修復患病器官的首批試驗,已開始提出不錯的結果,科學家認為,這些研究成果暗示著,這種備受期待的技術是可行的。

改善心臟功能

今年 1 月份發佈的一份預印本指出,大阪大學心臟外科醫生澤芳樹 (YoshikiSawa所主持的一項臨床試驗中,科學家將 iPS細胞誘導為心肌細胞,並用於三名受試者 (分別為 5060  70 ),患者們現已康復,且沒有發展出腫瘤或心跳不規則;他們的下一個目標是在今年年底前再招募 5 名受試者。

修復角膜

大阪大學眼科醫生西田幸 (Kohji Nishida) 使用iPS細胞來創建角膜細胞片,然後植入受試者 ( 4其中一眼中。今年 4  4 日的新聞發佈會上,他們提出iPS細胞治療改善視力的第一個證據其中三名患在手術年後視力明顯提高,第四名受試者則因有白內障,因此視力未有改變。此外,兩年多來,患者最初患的眼疾都沒有復發,顯示這些細胞在移植後存活下來;研究團隊計畫啟動另一項大的試驗,預計招募 10 以上。日本以外的研究人員表示,儘管這項試驗規模太小、無法確定治療的有效性,但結果仍讓人感到相當鼓舞。

應用於帕金森氏症患者

京都大學神經外科醫生高橋淳 (Jun Takahashi) iPS細胞誘導為可分泌多巴胺的神經元,並於 2018 年至2021 年間將這些細胞植入 7 名帕金森氏症患者的大腦中,到目前為止,並沒有觀察到嚴重不良事件,之後將評估患者的神經系統症狀,預計 2024 年取得分析結果。

如果高橋淳和澤芳樹的試驗顯示有臨床效益且無副作用,那麼這些療法很可能可以透過日本政府再生藥物快速發展計畫,成為第一個獲得有條件批准在日本銷售的療法。

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資料來源:Nature、日本大學

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