《再生醫學》日本:誘導多能幹細胞 (iPS cell) 療法副作用小,心臟、視力、神經疾病患者都有受惠可能
誘導多能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPS細胞) 是從成熟細胞 (通常取自皮膚) 被重新編程、回復到類似胚胎狀態的細胞,經由適當的誘導,它們具有可分化為任何細胞類型、並用來修復受損器官的潛力。
iPS細胞研究領域在日本大受歡迎,很大程度上是因為京都大學的山中伸彌 (Shinya Yamanaka)。山中教授發現如何製造iPS細胞,並於2012 年獲得諾貝爾醫學獎,使得人們對iPS細胞的潛在用途的期望值飆升;2013 年,日本政府宣佈將在十年內為再生醫學投入 1100 億日元 (約 8.14 億美元)。在這段時間裡,日本科學家啟動了至少 10 項人體試驗,多數都顯示該技術是安全的,但還沒有確認它是否具有臨床效益。
不過,近期有一些針對「iPS細胞能否修復患病器官」的首批試驗,已開始提出不錯的結果,科學家認為,這些研究成果暗示著,這種備受期待的技術是可行的。
改善心臟功能
今年 1 月份發佈的一份預印本指出,大阪大學心臟外科醫生澤芳樹 (YoshikiSawa) 所主持的一項臨床試驗中,科學家將 iPS細胞誘導為心肌細胞,並用於三名受試者 (分別為 50、60 和 70 歲),患者們現已康復,且沒有發展出腫瘤或心跳不規則;他們的下一個目標是在今年年底前再招募 5 名受試者。
修復角膜
大阪大學眼科醫生西田幸二 (Kohji Nishida) 使用iPS細胞來創建角膜細胞片,然後植入受試者 (共 4人) 的其中一眼中。今年 4 月 4 日的新聞發佈會上,他們提出了iPS細胞治療改善視力的第一個證據─其中三名患在手術一年後視力明顯提高,第四名受試者則因有白內障,因此視力未有改變。此外,兩年多來,患者最初罹患的眼疾都沒有復發,顯示這些細胞在移植後有存活下來;研究團隊計畫啟動另一項較大的試驗,預計招募 10 人以上。日本以外的研究人員表示,儘管這項試驗規模太小、無法確定治療的有效性,但此結果仍讓人感到相當鼓舞。
應用於帕金森氏症患者
京都大學神經外科醫生高橋淳 (Jun Takahashi) 將iPS細胞誘導為可分泌多巴胺的神經元,並於 2018 年至2021 年間將這些細胞植入 7 名帕金森氏症患者的大腦中,到目前為止,並沒有觀察到嚴重不良事件,之後將評估患者的神經系統症狀,預計 2024 年取得分析結果。
如果高橋淳和澤芳樹的試驗顯示有臨床效益且無副作用,那麼這些療法很可能可以透過日本政府再生藥物快速發展計畫,成為第一個獲得有條件批准在日本銷售的療法。
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資料來源:Nature、日本大學