引領趨勢

1. FDA 推新憑證振生技，投資者信心有望回升
2. 國家優先計畫，力促國內製造兼顧國安
3. 新政利多罕病藥物，業界預期未來可期
4. 資源人力挑戰浮現，FDA 內部隱憂待解

FDA 推新憑證振生技，投資者信心有望回升
美國 FDA 局長 Marty Makary 近日通過了一項新的優先審查計畫 ─ 「局長國家優先憑證」(Commissioner's National Priority Voucher Program)。這項新計畫獲得了分析師與專家們的普遍正面回應，有望緩解自 Makary 與川普政府上任以來，生技投資者對 FDA 審查流程日益增長的疑慮。

儘管標普生技指數 (XBI) 在 6 月 17 日、FDA 公布消息後小幅下跌 1.5%，業界仍普遍瀰漫著謹慎樂觀的氛圍。政策與監管顧問 Steven Grossman 高度肯定這項政策，認為它展現了 FDA 對公共衛生貢獻的大膽思考，以及加速決策的明確承諾，並讚賞其以試點計畫啟動的明智之舉。

國家優先計畫，力促國內製造兼顧國安
這項新憑證計畫的目標是匯集 FDA 內部各領域的專家，進行團隊式審查，目的則在於將藥物監管審查時程，從原本的 10-12 個月大幅縮短至僅 1-2 個月，期望透過提升效率，為美國民眾帶來更多治療與有意義的療法。這些新的憑證將授予那些「符合美國國家優先」的企業，而所謂的「國家優先事項」包含：解決美國境內的健康危機、提供更具創新性的療法、應對未滿足的公共衛生需求，以及將國內藥物製造視為國家安全議題加以推動。

Jefferies 的分析師指出，儘管這些標準相當寬泛，但對美國國內製造的重視尤其引人注目，特別是在總統關稅威脅日益逼近的背景下；而這項新憑證計畫或許是鼓勵美國國內製造投資的「胡蘿蔔加棍棒」策略，以取代實施關稅。只不過，川普總統在從 G7 會議返回時，再次重申了對製藥業徵收關稅的威脅，因此目前還需多加留意。

新政利多罕病藥物，業界預期未來可期
另外，Lexicon Pharmaceuticals 執行長 Mike Exton 預期，這項新計畫將有助於其基因組藥物發現生技公司的多個專案；他認為這項計畫「非常有意義」，並表示這是 Makary 局長數月來言論首次轉化為具體行動的實質證據。Jefferies 分析師也指出，這項憑證計畫對罕見疾病藥物公司整體而言可能是一大利多。在政府官員方面，Makary 局長、生物製品評估與研究中心 (CBER) 主任 Vinay Prasad，以及美國衛生與公共服務部 (HHS) 部長 Robert F. Kennedy Jr. 也都對加速罕見疾病療法的批准持支持態度。再者，隨著現有的兒科罕見疾病優先審查憑證計畫即將結束，這項新計畫也能提供額外誘因、促進製藥商繼續開發新療法。

資源人力挑戰浮現，FDA 內部隱憂待解
然而，Steven Grossman 顧問也表達了擔憂。他指出，由於 FDA 內部正經歷大規模的人員裁減和動盪，他擔心這項新倡議可能會分散資源，使其過度集中於單一目標，這可能會稀釋對未滿足醫療需求的關注、影響憑證發放的主觀性，以及潛在的人力緊縮問題。而業界觀察者也指出，儘管這項新憑證計畫前景看好，但在 FDA 面臨大規模裁員的情況下，其資源調配與人力不足仍將造成潛在的挑戰。

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資料來源：BioSpace