引領趨勢

1. 針對特定對象，審查僅需 1-2 個月
2. 借鏡成功經驗，縮短審核流程
3. 加速審藥衝擊國會權力，FDA 陷法源爭議？

針對特定對象，審查僅需 1-2 個月
美國 FDA 於 6 月 17 日公布了一項為期一年的試點計畫，目標是大幅縮短新藥審查時間，以支持 FDA 局長 Marty Makary 所稱的「國家優先事項」。這項名為「局長國家優先憑證」(Commissioner's National Priority Voucher) 的新計畫，預計將把藥物審查時間從原本的約 10-12 個月，大幅縮短至僅僅 1-2 個月。

這項創新的憑證計畫將提供給那些致力於解決「美國健康危機」、提供「創新療法」、滿足「未滿足的公共衛生需求」，或「顯著提升國家安全」的特定製藥公司。FDA 表示，製藥商在提交最終藥物申請後，即可兌換此憑證以享有縮短的審查時間，並能與 FDA 進行更密切的溝通。

借鏡成功經驗，縮短審核流程
該試點計畫的設計，借鏡了 FDA 腫瘤卓越中心 (Oncology Center of Excellence) 的「即時腫瘤審查」(Real-Time Oncology Review, RTOR) 試點計畫。RTOR 允許在完整申請提交之前，就先提交主要療效和安全性結果，進而加快了審查速度；透過 RTOR 計畫，已成功將某些癌症藥物的審批時間縮短了數個月，甚至在某些情況下縮短至僅僅幾週。

Makary 局長表示，新的憑證計畫將採取類似的方式，允許公司在「臨床試驗完成之前」就先提交大部分的藥物申請資料，以期「減少效率低下的環節」。為符合資格，製藥商必須在提交最終申請前至少 60 天，先提交化學、製造和控制 (CMC) 部分的文件以及藥品標籤草案。不過，FDA 也指出，如果數據或申請資料「不足或不完整」、若「關鍵性試驗結果不明確」，或審查「特別複雜」，審查時間仍可能會延長。關於公司「如何申請此新憑證」的更多細節，FDA 表示將在「不久的將來」公布。

加速審藥衝擊國會權力，FDA 陷法源爭議？
然而，該試點計畫的合法性問題，在華盛頓舉行的藥物資訊協會 (Drug Information Association, DIA) 年度會議上引發了現任和前任 FDA 官員的辯論。這項試點計畫與傳統上屬於國會職權的新審批途徑相似 ─ 過去所有優先審查憑證計畫，如針對罕見熱帶疾病、醫療對策和罕見兒科疾病的憑證 (這些計畫尚未獲得重新授權)，都來自於國會。

FDA 新任政策、立法和國際事務副局長 Grace Graham 在一次小組會議上表示，她不認為這項加速審批的試點計畫需要國會授權，但她也補充說，「法定語言可以使這種做法更加一致」，這項計畫「真正關乎的是，我們是否與時俱進地跟上了科學發展？」。

FDA 上週公布的 2026 財政年度立法優先事項中，並未提及此憑證計畫或與安慰劑對照相關的其他疫苗變革；然而，該預算提案確實要求國會賦予新的權力，以確保醫療產品在合法上市期間，其支援數據可靠且可驗證。

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資料來源：Endpoints News