引領趨勢

過去一年是細胞療法公司受衝擊的一年，許多知名的細胞療法公司因資金耗盡而宣布裁員。上個季度，細胞和基因領域的其他裁員發生在 4D Molecular Therapeutics、Innate Pharma、Generation Bio、Sail Biomedicines、Adicet Bio 和 Rocket Pharmaceuticals。

1. ArsenalBio 因早期研究轉型而裁員 50% : 2024年取得最大融資之一的公司在C輪取得3.25億美元之後，2025年九月公司宣布重組臨床試驗研發，ArsenalBio 研發中AB-2100領先，目前正在進行一項針對複發性透明細胞腎細胞癌的開放標籤1/2 期臨床試驗，同時公司重申2020年12月與施貴寶合作的治療實體腫瘤的CAR-T將持續進行。

所有的合成生物學模組都是透過 11 號染色體上的單一基因改造，使用一種稱為 CITE（透過電穿孔進行轉基因的 CRISPR 整合）的高度特異性的基於 CRISPR 的方法設計到 T 細胞中的。CITE 最大限度地降低了病毒工程方法固有的插入誘變風險，並最大限度地增加了可插入 T 細胞基因組的潛在有效載荷。

2. 臨床前CAR-T公司Appia Bio因現金耗盡被迫關門: Appia 正準備為其現成的細胞療法提交一項新藥研究申請，該療法涉及重新編程幹細胞，將其轉化為一種罕見的靶向腫瘤的免疫細胞，稱為不變自然殺傷 T (iNKT) 細胞。在 A 輪融資後不久，Appia宣布與 Kite 達成協議，共同開發基於 iNKT 的血癌細胞療法。該協議將由 Appia 牽頭開發兩種基於 Kite 提供的嵌合抗原受體的候選藥物，總價值可能達到 8.75 億美元。

ACUA一個潛力平台可應用在多種治療:NKT細胞具有獨特的屬性，可以應對癌症異質性和腫瘤微環境挑戰。NKT細胞很特殊也很稀有，很難進行大規模工程改造。ACUA可以提供取得這些CAR-NKT細胞的途徑。