《顫抖症》走過研發泥淖迎來曙光，Praxis 原發性顫抖症新藥 Ulixacaltamide 獲 FDA 突破性療法認定，力拼 2026 上市
1. 鎖定顫抖症未竟需求，年銷售額預估擠進前十強
2. 三期試驗數據亮眼，安全性獲臨床證實
3. 研發逆襲獲突破性認定，力拼 2026 年上市
鎖定顫抖症未竟需求，年銷售額預估擠進前十強
Praxis Precision Medicines 研發中的 Ulixacaltamide 是一款針對原發性顫抖症 (essential tremor) 的創新口服小分子藥物。數據調查公司 Evaluate 在其年度分析報告中預計，該藥物若於今年上市，到了 2032 年，全球年度銷售額將達到 21 億美元，並將之被評選為「2026 年最受期待的十大上市新藥第七名」。而 Praxis 自身更是預測該藥物在這一領域的營收高峰有望突破 100 億美元。原發性顫抖症是動作障礙疾病中最常見的疾患，因為此病很少造成顯著的生活功能喪失，因此又稱之為良性原發性顫抖症 (Benign Essential Tremor)；又另外罹患此病的病人中約有一半會有家族遺傳史，因此又稱之為遺傳性顫抖症 ( Hereditory Tremor) 或是家族性顫抖症 ( Familial Tremor) ◦ 以下將針對此一疾病之盛行率、臨床表現特徵、病程、診斷、病因以及治療作一簡單的整理。
全美估計約有 1,000 萬人受原發性顫抖症困擾，但目前僅有一款 β 受體阻斷劑 (Propranolol) 獲得美國 FDA 核准專門治療此病症，且許多患者對現有療法反應不佳或無法耐受。不同於現有療法，Ulixacaltamide 是一種高選擇性的 T 型鈣離子通道抑制劑，可藉由阻斷小腦-丘腦-皮質迴路 (Cerebello-Thalamo-Cortical circuit) 迴路中的異常神經元突發放電，進而改善震顫症狀。
三期試驗數據亮眼，安全性獲臨床證實
Ulixacaltamide 的研發核心為 Essential3 臨床 III 期開發計畫 (NCT06087276)，該計畫採用創新的「去中心化」 (decentralized) 設計，讓分布在全美 50 州的受試者能在家中完成評估。2025 年 10 月，Praxis 公佈了該計畫下兩項關鍵 III 期試驗的正面數據：
• 研究 1 (Study 1，平行分組)：共有 473 名患者參與。結果顯示，接受 Ulixacaltamide 治療的患者在第 8 週時，「修改後日常生活活動量表」(mADL11) 評分平均改善了 4.3 分，與安慰劑組相比具有極顯著的統計學意義。
• 研究 2 (Study 2，隨機戒斷)：目的在評估療效的持續性。試驗顯示，持續服用 Ulixacaltamide 的患者在維持療效方面顯著優於安慰劑組。
安全性方面，Ulixacaltamide 整體耐受性良好，副作用多屬輕度，且未觀察到與藥物相關的嚴重不良事件，這些結果為原發性顫抖症群體帶來了希望，並展現了以患者為中心的臨床試驗對神經科學進步的價值。
研發逆襲獲突破性認定，力拼 2026 年上市
Praxis 的研發之路其實並非一帆風順。2023 年，該藥物曾在 II 期試驗中因未能達到主要觀察指標而導致股價腰斬；隨後在 III 期試驗中期，獨立數據監測委員會甚至曾建議終止試驗。然而，執行長 Marcio Souza 堅持推進試驗，最終憑藉亮眼的數據證明了決策的正確性。而基於當前優異的臨床成果，FDA 已於 2025 年 12 月授予 Ulixacaltamide 突破性療法認定，Praxis 則於今年 2 月 19 日正式向 FDA 提交了新藥上市申請 (NDA)；而公司也將於 2026 年 4 月 19 日至 22 日在芝加哥舉行的美國神經學學會 (AAN) 年度會議上發表 Essential3 的詳細研究成果。
Praxis 執行長 Marcio Souza 表示，這款藥物有望讓患者重新獲得獨立生活的能力，成為數十年來原發性顫抖症治療領域的首個重大突破。分析師認為，憑藉其領先的研發進度與強大的臨床數據，Ulixacaltamide 極具潛力在 2026 年獲准上市後，迅速主導原發性顫抖症的藥物市場。
關於 Praxis Precision Medicines
Praxis Precision Medicines 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於將遺傳性癲癇的研究成果轉化為治療神經元興奮-抑制失衡的中樞神經系統疾病的療法。Praxis 利用其專有的小分子平台 Cerebrum™ 和反義寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，結合對大腦中共同生物靶點和迴路的理解，將遺傳學見解應用於罕見疾病和常見神經系統疾病的療法發現與開發。Praxis 已建立起多元化的多模式中樞神經系統產品組合，涵蓋運動障礙和癲癇等多個領域。
資料來源：Fierce Pharma、Praxis Precision Medicines、ClinicalTrials.gov
