國際生醫新聞

FDA 於 3 月初時，批准了基因泰克 (Genentech Inc.) 的 IL-6 受體拮抗劑 Actemra (tocilizumab) 皮下注射液，可用於延緩全身性硬化症相關間質性肺病 (systemic sclerosis-associated interstitial lung disease, SSc-ILD) 成人患者肺功能下降的速度，成為該適應症中第一種生物製劑。

該案會獲得批准，主要是基於隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗「focuSSced」，以及另一項 II/III 期試驗「faSScinate」的數據。儘管兩試驗的數據皆未達到各自的主要觀察指標*，然而，數據卻顯示：接受 Actemra 治療的患者，從治療之初 (基線) 到治療後第 48 週時，其「用力肺活量」(forced vital capacity, FVC，評估肺功能的指標) 下降的幅度較小 (安慰劑組下降 255 毫升，Actemra 組下降 14 毫升)，而預估用力肺活量百分比 (ppFVC) 的下降幅度也較小 (安慰劑組下降 6.4%，Actemra 組下降 0.07%)。

在此之前，FDA 已經針對 SSc-ILD 授予 Actemra 「優先審查」；而 SSc-ILD 已是 Actemra 2010 年在美國上市以來，FDA 批准的第六種適應症。這一次的批准，為患有這種罕見、使人衰弱的疾病的患者，提供了全新的治療方案。

* 說明：
「focuSSced」試驗結果：主要觀察指標是比較基線與治療後 48 週時「改良式 Rodnan 皮膚評分」(mRSS) 的變化；FCV 的變化則為其次要觀察指標。而「faSScinate」試驗在 mRSS 主要觀察指標上，也沒有呈現出統計學意義。

* 補充：
全身性硬化症 (SSc) 也稱為硬皮病 (scleroderma)，是一種自體免疫疾病，會導致皮膚和肺部組織變厚和變硬。患者疾病會逐漸惡化，但目前卻沒有治癒方法。目前全球約有 250 萬人患有 SSc，其中約有 80% 的患者會發生間質性肺病 (ILD)，引起肺部炎症和瘢痕組織形成、顯著影響肺功能，除會逐漸使人衰弱之外，也可能危及性命。

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資料來源：BioSpace、Roche