國際生醫新聞

在器官移植或幹細胞移植過程中，因為移植物裡頭含有捐贈者的免疫細胞，當兩者的組織相容性複合物 (MHC) 不完美匹配時，就很可能會發生移植體對抗宿主疾病 (GVHD)，導致患者的健康組織和器官被攻擊，最常受影響的部位是皮膚、肝臟和胃腸道，是移植後的嚴重併發症，可能致命。GVHD 並非罕見，約有 30%~70% 接受移植的患者會發生此現象，其比例取決於捐贈者/受贈者 MHC 差異度、移植物的類型及一些其他因素。因此，若能預防 GVHD 發生，將可使更多的患者的骨髓、幹細胞或其他器官移植成功，並減少併發症。

2021 年 12 月，美國 FDA 批准了百時美施貴寶 (Bristol-Myers Squibb) 的類風濕性關節炎藥物 Orencia (abatacept) 可與某些免疫抑制劑聯合使用，用於接受來自非親屬捐贈者的造血幹細胞移植 (骨髓移植) 的兩歲 (含) 以上兒童或成人，以預防急性 GVHD。

這項最新的批准是根據一項 II 期臨床試驗「GVHD-1」的數據。在 186 名接受「MHC 匹配的非親屬造血幹細胞移植」的患者中，在標準免疫抑制治療 [降鈣素酶抑制劑 (calcineurin inhibitor) + 甲氨蝶呤 (methotrexate)] 之上再增加 Orencia，可使患者 6 個月內的總生存率達到 97%，而接受安慰劑者的總生存率為 84%。此外，臨床試驗「GVHD-2」，使用了來自國際血液和骨髓移植研究中心的真實世界證據 (RWE)，分析了 216 名接受「MHC 不匹配的非親屬造血幹細胞移植」的患者，在移植後 6 個月內的總生存率，其中，有使用 Orencia 治療的患者總生存率為 98%，而單獨接受標準免疫抑制治療的患者總生存率為 75%。此一數據為臨床有效性提供了有力的證據。

Orencia 是第一種獲得批准用於預防急性 GVHD 的藥物，也是 Orencia 繼類風溼性關節炎 (2005 年獲得批准) 與乾癬性關節炎 (2017 年獲批) 之後、專利到期之前，再一重大突破。

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資料來源：FiercePharma、FDA