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重症肌無力是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，是由一種免疫球蛋白 G (IgG) 類型的自體抗體攻擊神經與肌肉交界處，使兩者間的訊號傳遞受阻，導致肌肉細胞的收縮功能喪失。在美國，約有 65,000 人患有重症肌無力，其中約 85% 的患者為全身性疾病，也就是，全身多個器官都會受影響。在台灣，也有約 3000 名患者。

目前的治療方式以症狀治療、免疫調節 (使用皮質類固醇、用藥抑制免疫細胞、血漿置換術)，或是手術切除胸腺等，但這之中有些手段對於患者影響甚鉅、或副作用高，甚至有人形容，這些治療法有如「大槌」，以一種極具破壞力的方式重擊患者。

然而，現在傳來福音 ─ 2021 年 12 月 17 日，美國 FDA 批准了 argenx 公司的 Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab)，用於治療抗乙醯膽鹼受體 (AChR) 抗體陽性的全身性肌無力症 (gMG) 患者 (約占 gMG 患者總數的 85%)，且 argenx 公司表示，藥品已經準備好隨時上市！

Vyvgart 是一種抗體片段，可與新生兒 Fc 受體 (neonatal Fc receptor, FcRn) 結合，以降低與多種自體免疫疾病有關的抗體水平。這是第一個、也是目前唯一一個經 FDA 批准的 FcRn 抑制劑。而 Vyvgart 的批准，是根據全球 III 期臨床試驗 ADAPT 的結果：

1. 在第一個治療週期中，MG-ADL 量表至少減少 2 分，並連續 4 週或更長時間：治療組中 68% 達標，而安慰劑組中只有 30%。

2. 在第一個治療週期內，定量肌無力 (QMG) 量表至少減少 3 點，並持續 4 週或更久：治療組中 63% 達成，安慰劑組為 14%。
(該結果已發表於 2021 年 7 月的《The Lancet Neurology》中)

除了 gMG 之外，argenx 認為該藥物在其他各種自體免疫疾病中也有很大的潛力。argenx 公司的 CEO Tim Van Hauwermeiren 表示，有超過 100 種 IgG 介導的自體免疫疾病，都可以用 FcRn 抑制劑來獲得改善。重症肌無力、免疫性血小板減少症和尋常性丘疹，是 argenx 優先開發的三種適應症，但它其實正在進行 6 項研究，目標是在 2025 年前取得 15 種適應症。

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資料來源：Fierce Pharma、argenx、臺大醫院