國際生醫新聞

因 COVID-19 疫苗而名利雙收的莫德納 (Moderna)，到今年九月成立滿 12 週年，從最初著手研究「是否有可能透過 mRNA，讓人體細胞依照指示產生蛋白質、進而治療各種疾病」，到現在創建了多樣化的 mRNA 疫苗與療法的臨床組合、擴大到 47 個開發中的專案，包含了 31 個正在進行的臨床研究。其中一些重點項目如下：

個人化癌症疫苗 (personalized cancer vaccine, PCV)

個人化癌症疫苗是針對個別患者特有的腫瘤突變、有選擇地治療其癌症。莫德納的 PCV 專案是與默克 (Merck) 合作開發的，目的在透過增強 T 細胞來刺激免疫反應 (T 細胞被認為是無復發生存的必要條件)。其 II 期臨床試驗，將分析「與單獨使用 Keytruda 相比，研究中的 PCV (mRNA-4157/V940) 與 Keytruda 聯合使用是否能改善高復發風險的已切除黑色素瘤患者的無復發生存期」，主要觀察指標是無復發生存期，次要觀察指標包括無遠端轉移生存期和總生存期。該試驗預計將在 2022 年第四季獲得主要數據。

罕見疾病的 mRNA 治療候選藥物

在罕見疾病方面，莫德納的專案目標在將 mRNA 送入標的器官細胞，作為「由缺失/缺陷蛋白質引起的疾病」的療法。例如：

1. 針對丙酸症 (propionic acidemia, PA) 患者的 I/II 期試驗，以及針對甲基丙二酸血症 (methylmalonic acidemia, MMA) 的 I/II 期試驗正在進行中，預計將於 2023 年獲得初步資料。

2. 正在評估針對第一型肝醣儲積症 (glycogen storage disease 1a, GSD1a) 的候選藥物，在成人中單次靜脈注射的安全性、耐受性和藥理學特性；初步資料預計在 2023 年取得。

3. 最近宣佈的一個新的鳥胺酸轉胺酶 (ornithine transcarbamylase, OTC) 缺乏症的開發候選藥物，為莫德納的第六個罕見疾病候選藥物。

呼吸道疾病候選疫苗 (已進入臨床後期)

莫德納的一款季節性流感候選疫苗，在南半球進行的 III 期研究已經完成，約有 6000 名受試者；另外還預計在北半球啟動一項 III 期療效試驗，以測試該疫苗與已批准的季節性流感疫苗之成效相比。

此外，在 60 歲以上的成人中進行的呼吸道融合病毒 (RSV) 候選疫苗的 III 期試驗，已經有超過 24,000 人登記參加試驗 (目標 34,000 人)，預計在 2022-2023 年冬季產出數據。該候選疫苗也將在兒童中進行第一階段試驗。

候選聯合疫苗

針對「SARS-CoV-2 + 流感」的候選聯合疫苗的 I/II 期研究已全部完成，預計 2022 年將開始進行針對「SARS-CoV-2 + 流感 + RSV」的候選聯合疫苗的臨床試驗。

潛伏病毒疫苗候選者 (已進入臨床後期)

一旦被具有長期潛伏特性的病毒感染，病毒就會留在體內，並可能導致終身的醫療併發症，因此莫德納也致力於開發針對這些潛伏性病毒的候選疫苗和治療組合。迄今為止，他們的巨細胞病毒 (CMV) 候選疫苗的 III 期研究已經招募了超過 40% 的受試者。招募持續進行中。

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資料來源：Endpoints News、Drug Discovery World