《FDA》上市 12 年，卻是無效藥物？FDA 撤銷對市場上唯一早產預防藥物 Makena 以及學名藥批准
2011 年，美國 FDA 透過加速審查途徑批准了 Covis Pharma 的 Makena (hydroxyprogesterone caproate)，用於降低有自發性早產史婦女的早產風險，也成為市場上唯一預防早產的藥物。
然而，在上市 12 年後，FDA 4 月 6 日宣佈撤銷了 Makena 的批准。
決定撤銷的主要原因，是在一項上市後的確認性試驗中發現，該藥物未能顯現出「減少早產和改善嬰兒相關議題」的臨床效益。其實早在 2020 年 10 月，FDA 審查了 Covis 自上市後就開始收集的資料後，就提議撤銷對 Makena 的 NDA 批准；而 2022 年 10 月的聽證會後，FDA 的產科生殖和泌尿科藥物諮詢委員會也以 14:1 的投票結果，建議撤銷 Makena 的批准；直至今年，FDA 終於做出正式決定。Covis 也同意委員會與 FDA 的結論，自願撤回 Makena 的 NDA，並停止銷售。
FDA 的專員與專家概述撤銷 NDA 的理由時表示，這是根據對 CDER 和 Covis 提交的材料、自 2020 年以來提交給此案件的 100 多條公眾意見、2022 年聽證會紀錄和主持者報告等資料，進行審查之後做出的決定。
Covis 希望進行所謂的「有序結束」，讓已在使用該藥物的患者完成 21 週的療程，並讓公司用完剩餘庫存，然而，藥物評估和研究中心否決了該計劃，FDA 的決定立即生效，這意味著 Makena 及其學名藥的使用與銷售變成了「非法」狀態。FDA 表示，部分 Makena 及其學名藥已經分發至醫院或藥局，一些醫療服務提供者可能還會繼續為他們的患者開立這些剩餘的藥品，因此 FDA 建議醫療服務提供者「慎重考慮 FDA 關於撤銷 Makena 的結論」，也就是，「這些藥物未被證明有效，且其對患者的益處並未超過其風險」。
早產併發症是五歲以下兒童死亡的主要原因，而這對有色人種群體 (特別是黑人婦女) 有著更高的影響。然而，科學與醫學界還沒有找到一種可以真正預防早產和改善新生兒結局有效療法，因此對於減少早產相關風險的治療方法，仍存在著關鍵而緊急的需求，而這次 Makena 的批准被撤回，除了讓預防早產的藥物「歸零」外，也再度引起人們對加速審查途徑的擔憂。
資料來源：BioSpace、CNN、The Washington Post
