國際生醫新聞

美國 FDA 將第一三共 (Daiichi Sankyo) 的研究性急性髓性白血病 (AML) 藥物 quizartinib 的審批時程推遲了三個月，主要原因是 FDA 需要更多時間來審查申請中所包含的效益大於風險 (REMS) 的變更請求，因此並不需要提供額外的療效或安全資料。如果一切按計劃進行，這將只是個小插曲，批准決定日期將延後到 7 月 24 日。

Quizartinib 是一種可抑制 FLT3 蛋白的口服小分子候選藥物，是第一三共 2014 年以 4.1 億美元收購 Ambit Biosciences 時取得，預計用於治療 FLT3-ITD 突變的 AML。不過，第一三共於 2019 年第一次申請批准時，FDA 因擔心臨床試驗資料的可信度而拒絕批准該候選藥物 (但同時，該藥物在日本獲得了批准)。

所幸，去年該公司找到了一個方式 ─ 將 quizartinib 添加到化療方案中，然後繼續單獨使用。在「QuANTUM-First」試驗中，與單獨使用標準化療的組別相比，quizartinib 治療組的死亡風險降低了 22.4%；在中位追蹤 39.2 個月後，接受 quizartinib 治療的患者的中位總生存期為 31.9 個月，是接受標準化療患者 (15.1 個月) 的兩倍多。第一三共即是依據這些資料向 FDA 新藥申請 (NDA)，FDA 也於 2022 年 10 月批准了其優先審查。

目前，quizartinib 的競爭對手是諾華 (Novartis) 的 Rydapt 以及安斯泰來 (Astellas) 的 Xospata，兩這也同樣是針對 FLT3-ITD 基因突變。Rydapt 在 2017 年獲得了用於 FLT3-ITD 突變 AML 患者的一線治療批准，而 Xospata 也於 2018 年獲得 FDA 批准。此外，安斯泰來預測，Xospata 的銷售額最高可達到 15 億美元，銷售額也持續在增長。儘管第一三共的 quizartinib 遲了這麼多年才進入市場，但該藥物若取得批准，預計還是會為該適應症的一線治療帶來變化。

資料來源：Fierce Biotech、BioSpace、Endpoints News