國際生醫新聞

美國 FDA 建立的藥物「加速批准」機制，立意良好，但近年多種藥物在上市後的確認性試驗中，卻發現療效不如預期，這也迫使 FDA 態度轉趨嚴謹。此外，「加速批准」途徑，也已引發一些關於保險核銷的辯論。

只占醫療補助支出的一小部分

2022 年 6月的一篇《健康事務》文章中，作者引用美國醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 提供的資料，表示 2020 年，醫療補助在這些「加速批准」的藥物上花費，只佔補助的 0.2%。作者指出，這些資料提出了幾個衛生政策問題，例如：政策制定者、CMS 或州醫療補助當局，是否該拒絕這些與嚴重疾病戰鬥的患者獲得創新療法的機會，以節省不到 1% 的醫療補助費用？

保險補助者壓力大

2 月的一份 HHS 報告中也討論了核銷的問題。該報告指出，細胞與基因療法的價格往往超過每個療程 50 萬美元，這種高額的前期費用，對於保險付款人，包括州醫療補助機構，都構成了挑戰；且這些療法的適應症為罕見疾病，試用患者族群有限、整體益處不明確，都使得承保和評估這些療法的價值變得困難，也讓付款人感到猶豫；也因此，他們正傾向增加患者分擔費用、制定嚴格的藥物使用管理計畫，和/或購買再保險等策略。

然而這種處理方式，為開發細胞與基因療法的公司帶來挫折感。Ultragenyx 公司 CEO Emil Kakkis 直言：「為加速批准 (的藥物) 支付較少的費用是不合格的政策制定者，為降低藥品價格而做出的錯誤嘗試。他們不知道這將對所有希望獲得第一種療法以拯救生命的人造成什麼影響。」

有沒有折衷辦法？

今年 2 月，CMS 宣佈他們已根據拜登總統的《降低美國人的處方藥成本》行政命令，選擇了三種新模式。其中，根據「加速臨床證據模式」，CMS 將與 FDA 協商制定加速批准藥物的支付方法，「以鼓勵及時完成確認性試驗，並改善對上市後安全和療效資料的獲取」。

不過，「加速審查」原本就是為了在新療法「八字有一撇」、取得完全批准前，就「加速」將此療法帶給幾乎沒有治療選擇的患者，因此，再生醫學聯盟 (ARM) 發言人 Stephen Majors 表示，CMS 的做法將破壞這最初的用意，並可能阻止藥商為「仍有高度未滿足醫療需求的疾病」開發新療法的意願。

資料來源：BioSpace、CNBC