《細胞療法》早期數據顯示一年無需使用胰島素!! Vertex 第一型糖尿病候選細胞療法 VX-264 I/II期臨床試驗，首位受試者已給藥
秒速閱讀: 好厲害，細胞療法讓病患可以一年免用胰島素....
Vertex Pharmaceuticals 利用由人類幹細胞衍生、且完全分化的胰島細胞，開發出 VX-880、VX-264 兩種治療第一型糖尿病的候選細胞療法。日前 Vertex 在其第二季財報中宣布，VX-264 的 I/II 期試驗 (NCT05791201) 中，已為首位第一型糖尿病受試者給藥。該試驗目前仍在招募患者，試驗目的在評估 VX-264 的安全性、耐受性及有效性。
在今年 6 月舉行的美國糖尿病協會年會上，Vertex 公佈了 VX-880 的早期臨床結果，其中顯示：單次注射這些胰島細胞，可為患者帶來顯著效果，其中有兩名接受治療的患者已一年多沒有使用胰島素，也沒有發生嚴重的低血糖事件。然而此法的缺點是，必須終生使用免疫抑制劑來阻止胰島細胞遭到免疫系統破壞 ─ 這是個大問題，因為患者受感染的風險將會升高。
相較之下，VX-264 不須使用免疫抑制劑，而是將與 VX-880 相同的胰島細胞封裝在一個裝置中，藉此保護胰島細胞免於遭受免疫系統的攻擊。此外，Vertex 還有一項還在臨床前開發階段的方法，使用 CRISPR/Cas9 對胚胎幹細胞進行基因編輯，來「隱藏」這些胰島細胞，使其不被受移植者的免疫系統發現。
如果 VX-264 獲得成功，它將擴大可能的適用患者群體，甚至超過 Vertex 公司估計的、符合 VX-880 使用標準的 6 萬名第一型糖尿病患者。至於此 I/II 期研究將何時完成、何時可提供的初步臨床結果，還有待 Vertex 說明。
了不起的Vertex 研發策略和成功上市產品 8/15日盤中股價349.82美元，市值902億美元約台幣2.9兆
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資料來源：Endpoints News、CGTLive
