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美國FDA於12月8日批准了首款基於CRISPR技術平台的基因編輯療法—Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics共同開發的Casgevy (exagamglogene autotemcel)，同一天也批准了藍鳥生物(bluebird Bio)的Lyfgenia(lovo-cel)，兩款藥物同樣都是用於治療鐮刀型貧血症(sickle cell disease, SCD)。

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Casgevy主要是使用Jennifer Doudna與Emmanuelle Charpentier十多年前發現並獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9 基因編輯技術對患者的造血幹細胞進行基因改造，使其產生高水平的胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)。此次的批准是基於一項關鍵的臨床I/II/III期試驗以及一項長期安全性與有效性的研究結果，數據顯示Casgevy可顯著減少嚴重的血管阻塞事件與住院治療，目前Casgevy被核准用於治療12歲以上患有復發性血管阻塞(vaso-occlusive)風險的SCD患者。

Lyfgenia則屬於慢病毒基因療法，使用慢病毒載體(Lentiviral Vectors)將血紅蛋白β(hemoglobin beta)基因的功能性副本直接輸送到患者的造血幹細胞中。在一項為期24個月的單臂研究中，接受Lyfgenia治療的32名患者中共有28名患者的血管阻塞事件達到完全緩解。

目前，全球至少有120個與基因編輯相關的臨床試驗，其中至少有90個使用CRISPR技術，其中77%是針對癌症適應症，此次FDA針對SCD一次批准兩種不同的基因療法具有里程碑意義，有望為即將到來的下一代基因編輯療法浪潮鋪平道路。

Vertex和CRISPR預計FDA將於2024年3月30日或之前就Casgevy用於治療輸血依賴性β地中海貧血症(transfusion-dependent beta-thalassemia)核准與否做出決定。

資料來源：BioSpace, FDA, Vertex Pharmaceuticals, Bluebird Bio

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