國際生醫新聞

1. 受試者死亡，EMA 要求所有試驗暫停
2. DMC 審查後認為，效益-風險比支持試驗可繼續
3. 分析師看法分歧，但該療法益處仍受肯定、仍具吸引力
4. Sarepta/羅氏積極與患者溝通、展現責任，贏得支持
5. 多起死亡事件，突顯基因療法難以忽視的安全性挑戰

Sarepta 和羅氏 (Roche) 聯合研發的裘馨氏肌肉失養症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 基因療法 Elevidys，因患者死亡事件而被歐盟暫停的臨床試驗，但數據監控委員會 (DMC) 審查後認為，試驗的效益-風險比仍能支持繼續進行。

受試者死亡，EMA 要求所有試驗暫停
2025 年 3 月 18 日，Sarepta 宣布一名接受 Elevidys 治療的患者因急性肝衰竭 (ALF) 死亡，此事件震驚醫學界，歐洲藥品管理局 (EMA) 隨即要求暫停 Elevidys 的 I、II 和 III 期臨床試驗，直至能確定死亡原因。這名患者的死亡事件發生在試驗範圍之外，但該療法潛在的安全風險令監管機構極為關注。Sarepta 表示，將更新 Elevidys 的產品標籤以反映相關安全訊號，並承諾展現透明性，向 DMD 患者群體分享調查數據。

DMC 審查後認為，效益-風險比支持試驗可繼續
在歐盟成員國的要求下，DMC 於 2025 年 3 月 31 日召開緊急會議，對事件進行全面審查。經過分析，委員會一致認為，目前的數據顯示 Elevidys 的總體效益-風險比仍然支持繼續試驗，且無需更改現有的試驗方案。Sarepta 和羅氏計劃在一週內將此結論提交給歐盟監管機構，並對外表示，這一事件預計不會對試驗時間表造成重大影響。

分析師看法分歧，但該療法益處仍受肯定、仍具吸引力
針對暫停事件，市場分析師的看法不一。BMO 分析師認為，該事件更多是一種行政性的暫停，並不會長期影響 Elevidys 的開發進程。然而，也有分析師對事件抱有謹慎態度，指出死亡事件中的一些關鍵問題仍需進一步澄清。儘管如此，DMD 作為一種致命疾病，基因療法的潛在效益仍被認為超越其風險；專家指出，致命性 ALF 的發生率極低 (約 0.125%)，這讓 Elevidys 在 DMD 患者群體中仍具吸引力。

Sarepta/羅氏積極與患者溝通、展現責任，贏得支持
值得一提的是，Sarepta 和羅氏與 DMD 患者群體之間的聯繫十分密切，事件發生後，兩家公司分別向患者群體發出信件，承諾透明調查並分享最新進展，贏得了患者的廣泛支持。這種雙向溝通不僅展現了企業的責任感，也為未來相關療法的推廣奠定了基礎。

多起死亡事件，突顯基因療法難以忽視的安全性挑戰
Elevidys 的受試者死亡事件並非單獨案例，過去數年內，其他針對 DMD 的基因療法，如輝瑞 (Pfizer) 的實驗性基因療法 fordadistrogene movaparvovec，也曾於 2021 年和 2024 年發生死亡事件；該項目已於 2024 年 7 月終止開發。2022 年，一項以 CRISPR 為基礎的療法也導致一名患者死亡，可能是由所使用的病毒載體引起的。這些案例提醒我們，基因療法的開發雖具潛力，但安全性挑戰仍不容忽視。

Elevidys 在歐盟的試驗能否順利重新啟動，將取決於 EMA 對 DMC 結論的審查結果。儘管過程充滿不確定性，但基因療法對 DMD 患者的治療潛力，讓其未來仍值得期待。這起事件不僅突顯了基因療法開發中的風險與挑戰，也強調了醫療創新與患者安全之間的微妙平衡。隨著試驗的推進，醫學界與患者社群將密切關注 Elevidys 的後續進展。

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資料來源：BioSpace、Sarepta