國際生醫新聞

1. 禮來簽署協議，為 Sangamo 提供及時現金挹注
2. 突破性技術 STAC-BBB，有望推進神經疾病基因療法發展
3. Sangamo 合作案幾經波折，禮來二度出手，望能重振業務
4. 策略調整、低價併購，反映基因療法領域面臨挑戰與投資趨緩
5. 關於 Sangamo Therapeutics

全球製藥巨頭禮來 (Eli Lilly) 再次伸出援手，與陷入財務困境的 Sangamo Therapeutics 簽署了一項價值潛力高達 14 億美元的基因療法協議。這項合作協議不僅顯示 Sangamo 的核心技術 STAC-BBB 的市場吸引力，同時也突顯基因療法行業面臨的挑戰與機遇。

禮來簽署協議，為 Sangamo 提供及時現金挹注
根據協議內容，禮來將支付 Sangamo 1800 萬美元的預付款，並獲得使用其神經向性腺相關病毒 (AAV) 衣殼技術的授權，將用於開發針對中樞神經系統疾病的基因療法。禮來還有權力在協議中新增最多四個神經學目標，如果禮來選擇將 Sangamo 的技術應用於全部五個目標，Sangamo 還可能獲得高達 14 億美元的里程碑付款，以及潛在銷售的分級權利金。Sangamo 原本預計於 2025 年第一季耗盡資金，禮來的這項投資，無疑成為救命丹、為其提供了重要財務支持。

突破性技術 STAC-BBB，有望推進神經疾病基因療法發展
Sangamo 的 STAC-BBB 技術在非人靈長類動物中已證明能夠穿透血腦障壁，這使得其在治療神經疾病領域具有重大市場潛力。禮來將全面負責協議中基因療法的研究、開發、生產和商業化，而 Sangamo 則專注於將其核心技術轉移給禮來。Sangamo 的 CEO桑迪·麥克雷博士 (Sandy Macrae, Ph.D.) 表示，這是自 2024 年 3 月 STAC-BBB 技術發表以來，與製藥公司簽署的第三項合作協議，充分顯示業界對該技術的高度興趣。

Sangamo 合作案幾經波折，禮來二度出手，望能重振業務
只不過，Sangamo 在近期面臨了諸多挑戰，包括輝瑞於 2024 年終止一項 A 型血友病基因療法 (giroctocogene fitelparvovec) 的協議，導致 Sangamo 損失高達 2.2 億美元的里程碑付款，並引發股價暴跌；此前，百健 (Biogen) 和諾華 (Novartis) 也相繼取消合作，迫使Sangamo 裁員 27%。

所幸，禮來旗下的 Prevail Therapeutics 於 2023 年 7 月曾與 Sangamo 簽訂價值超過 10 億美元的潛在協議，為其提供了重要支持；此次新的協議則是再次展現禮來對 Sangamo 的信任與合作承諾。

禮來與 Sangamo 的合作不僅為 Sangamo 提供了喘息機會，也為基因療法領域創造了新的可能性。隨著 STAC-BBB 技術的應用進一步擴展，這項突破性技術有可能為神經系統疾病的治療帶來革命性進展。未來，基因療法行業需要更多類似的合作與創新，才能在挑戰中尋找發展契機，推動更廣泛的醫療突破。

策略調整、低價併購，反映基因療法領域面臨挑戰與投資趨緩
基因療法領域近期面臨重大挑戰，包括羅氏對其 Spark 基因療法部門的重組、輝瑞停止血友病基因療法 Beqvez 之開發，以及曾經備受矚目的 bluebird bio 僅以 2900 萬美元就被收購等事件，均顯示出市場的競爭加劇與投資熱潮的降溫。這些動態為基因療法行業帶來了新的壓力，也提醒企業在技術創新與商業化路徑上需更加謹慎。

關於 Sangamo Therapeutics
Sangamo 是一家基因醫學公司，其目標是透過利用基因組醫學的潛力，將突破性的科學轉化為改變患者生活的藥物，致力於幫助數百萬患有嚴重疾病、當前醫學僅能提供症狀管理的患者。目前，Sangamo 正在設計和開發基因組藥物，以潛在地改變患有嚴重疾病的患者的生活，並擁有鋅指平台 (zinc finger platform) 和不同的遞送平台，上述的 STAC-BBB 即為遞送平台之一。

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資料來源：Fierce Biotech、Sangamo Therapeutics