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秒速閱讀: 禮來以24億美元收購產品還在臨床前試驗的體內生成CAR-T公司Orna，主要研發候選藥物Orna-252-靶向 CD19 的 CAR-T 細胞，用於治療 B 細胞介導的自體免疫疾病。Orna 也是禮來公司今年的第二筆完整收購，此前該公司於 1 月斥資 12 億美元收購了發炎性疾病生物技術公司 Ventyx Biosciences。2月8日，禮來公司宣布與中國信達生物達成合作，這是兩家公司之間的第七次合作。根據協議，禮來將向信達支付3.5億美元的預付款，並根據雙方在腫瘤和免疫療法領域的合作成果，在達到商業里程碑後，可能支付高達85億美元。

2026年2月9日，禮來宣布以24億美元收購Orna。Orna公司正在推進一種新型療法，該療法利用工程化環狀RNA與新型脂質奈米顆粒相結合，使患者本身能夠產生細胞療法來治療潛在疾病。公司研發產品與默沙東和Vertex都有合作:  (延伸閱讀: 《mRNA》Gilead、施貴寶、諾華和日本Astellas都青睞！Merck 也下注 2.5 億美元與 Orna Therapeutics 合作次世代 mRNA)

專注於腫瘤和自體免疫疾病（利用我們的panCAR™體內CAR技術）以及傳染病（透過與默克公司的合作），同時，我們的遞送解決方案也為直接在骨髓中治療某些遺傳性疾病（例如鐮狀細胞貧血和β地中海貧血症）開闢了可能性。

Orna公司的主導計畫ORN-252是一種已準備好進入臨床試驗階段 的體內 嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，靶向CD19，旨在治療B細胞驅動的自身免疫性疾病。迄今為止的實驗表明，Orna公司的環狀RNA平台可能實現治療性蛋白質更持久的表達，從而解鎖目前RNA或細胞療法平台無法實現的治療方案。

禮來表示，早期自體CAR-T細胞療法研究已展現出細胞療法在治療自體免疫疾病患者方面的潛力，Orna技術這優於體外療法的複雜性、高昂成本和繁瑣的 流程使得將這些突破性療法推廣至更廣泛的患者群體面臨挑戰。Orna的技術將提供一種即時可用的治療方案，無需苛刻的預處理方案，與傳統的細胞工程療法相比，這是一個顯著的進步。

根據協議條款，禮來公司將收購Orna公司，Orna的股東最多可獲得24億美元的現金，其中包括一筆預付款，以及在達到某些臨床開發里程碑後支付的後續款項。

Orna率先開發出新型LNP遞送解決方案

這些方案簡單易行、可擴展，並且能夠將RNA遞送至肝臟以外的身體部位——這正是RNA遞送領域的終極目標。我們的方法包含兩個遞送平台：panCAR™，可同時靶向多種免疫系統譜系；以及骨髓幹細胞編輯（STEM）™，可針對骨髓中的幹細胞。這些遞送技術產生的顆粒透過被動靶向而非主動靶向的方式到達各自的部位。主動靶向利用附著在 LNP 表面的配體，使製造過程複雜化，並影響患者對治療的反應。一旦 oRNA ®有效載荷釋放，其中編碼的遺傳指令就會開始工作，產生大量的治療性蛋白質。

oRNA ®序列的每個片段都旨在產生特定的效果：驅動環化、編碼治療性蛋白質和促進蛋白質表現增加。透過Orna的高通量篩選平台FoRCE™（基於細胞的配方oRNA評估），可以在多種細胞類型中評估LNP中的數千種oRNA變體，從而確定哪些oRNA序列具有理想的性能。Orna率先將通常存在於病毒中的強大表達元件改造到oRNA構建體中，從而將效力提高幾個數量級。