國際生醫新聞

秒速閱讀: 台灣申請藥證都會說臨床試驗通過統計，接著就是等上市? 錯，查廠能否通過很關鍵。(閱讀: 【頭大大】股價飆漲後警訊! 台灣新藥與生物相似藥的考驗: COVID-19疫情下 美國FDA和歐盟的實體查廠??)

2019 年底，Ferring Pharmaceuticals 與 Blackstone Life Sciences 分別出資 1.7 億與 4 億美元，合組一家商業階段的細胞和基因治療公司「FerGene」，開發一項針對膀胱癌治療的基因療法「nadofaragene firadenovec」，期望能讓膀胱癌患者免於根治性膀胱切除術 (完全切除膀胱) 之命運。該療法也獲得 FDA 快速通道與突破性治療稱號，業內觀察家甚至表示，它很有可能成為默克 Keytruda® 的競爭對手，前途看好。

然而，經過一年多，這家曾經高速發展的公司，卻面臨重大危機。去年 5月，FerGene 從 FDA 收到了完整回覆函 (CRL)，FerGene 強調 FDA 對對臨床數據沒有任何疑問，主要問題出在化學、製造與管制 (chemistry, manufacturing, control; CMC) 與生產問題。到了今年 2月，FerGene 重組了其美國公司，資遣 40 名員工，引發外界對公司危機的議論；3 月底，FerGene 宣布，為取得更多生產資訊，他們將要求 FDA 展延以重新提交其生物製劑藥品上市查驗登記 (biologics license application, BLA)。

「nadofaragene firadenovec」是使用腺病毒為載體，將 α-2b 干擾素基因遞送至膀胱壁細胞中，使該處細胞成為「工廠」，製造、分泌大量干擾素 α-2b 並釋出至腫瘤微環境之中、抑制膀胱癌。該療法在卡介苗芽孢桿菌 (BCG) 無反應的非肌肉浸潤性膀胱癌 (NMIBC) 患者中所進行的 III 期臨床試驗數據後來還發表在《The Lancet》中。所有資料看起來都符合 FDA 的要求，讓最初的投資者 Ferring 和 Blackstone 信心滿滿，然而，CMC 問題卻自始至終跟隨著，甚至成為主要障礙、重挫 FerGene 公司，也讓該療法成為患者近在眼前卻無法觸及的「希望」。

延伸閲讀:《膀胱癌》默克檢查點抑制劑Keytruda與 FerGene 的基因療法 (nadofaragene firadenovec)，為膀胱癌治療帶來新希望
延伸閲讀:《基因療法》全新! INSTILADRIN® 為膀胱癌患者點燃新希望！FDA 優先審查中！

資料來源：Endpoints News、BioSpace、公司網站