國際生醫新聞

Athira Pharma 公司以開發治療阿茲海默症的藥物而著稱，總部位於美國華盛頓州西雅圖，成立於 2011 年、並於 2020 年 9 月上市。然而，2021 年 6 月，該公司宣佈首席執行長 (CEO) Leen Kawas 已被臨時停職，股價在一日應聲暴跌近 39%。(閱讀: 查FDA!! 美國國會對百健 (Biogen) 阿茲海默症治療藥 Aduhelm 的調查升級，要求提供與 FDA會議和定價資訊)

Kawas 被停職的原因乃是因為有人在 PubPeer 上發佈了一篇來自 Kawas 在 2012 年發表有關 HGF 的論文，質疑其中 western blots (用於偵測樣本中特定蛋白質的方法) 的圖像是否被修改過。在隨後的幾天裡，陸續有人對 Kawas 其他三篇論文提出了類似的問題。兩位以識別科學錯誤而聞名的成像專家 Elizabeth Bik 和 Paul Brookes 對 STAT 表示：有證據表明所有四篇論文的 western blots 圖像都有被修改的痕跡！Athira 的董事會成立了一個獨立的特別委員會來進行審查。不過即使在進一步調查後發現 Kawas 有違反科學倫理的行為，目前仍不清楚這對公司的未來將有什麼影響。

Kawas 在華盛頓州立大學博士生涯中的研究主題是探討小分子藥物是否能刺激大腦中一種名為「肝細胞生長因子」(HGF) 的蛋白質的產生，而 HGF 可以幫助神經元再生並加強它們之間的聯繫；Kawas 和她的指導教授認為這是一條「部分逆轉阿茲海默症和其他形式的癡呆症患者退化」的途徑。十年來，Kawas 一直領導著該公司，而這些年來該公司、第三方 CRO 甚至其他學術實驗室也都衍生出了其他相似的研究來支持 HGF 假說，而且，目前 Athira 公司的主要候選藥物也與 Kawas 當年開發的分子不同。然而，這個風波仍引發了大眾對該公司的整體質疑。

在 Athira 公司成立之初 (2011 年)，阿茲海默症的研究領域仍然著重在澱粉樣蛋白質假說，Kawas 提出了新的機轉途徑，努力獲得投資者的青睞。在 2020 年，許多以澱粉樣蛋白質為標的的藥物，關鍵試驗都已經陸續失敗，Athira 卻能在第一階段試驗中提出漂亮的數據，他們因此說服了一群「藍籌投資者」，包括 RTW、Viking 和 Venrock，投入 8500 萬美元用於後期試驗。三個月後，他們進行了 2.04 億美元的首次公開募股，然後在 2021 年 1 月份又募得了 9000 萬美元；也就是說，在不到 12 個月的時間裡，他們募到了近 4 億美元！前景看好，卻忽然陷入了如此動盪。

新的臨時負責人 Litton 是從 Alder 生物制藥公司加入 Athira。他從 2004 年開始在 Alder 擔任首席財務長，直到 2019 年 Alder 被 Lundbeck 公司以 20 億美元收購。

Litton 將領導 Athira 完成公司主打藥物的兩項關鍵性試驗，預計明年上半年會有第一批資料，儘管他們已經預期在美國證券交易委員會強烈的敦促下，美國食品與藥物管理局 (FDA) 可能會要求提供更多、更詳盡的資料，但目前只能繼續前進，而現階段，投資者也只能等待與觀察。

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參考資料：Endpoints News、Business Wire、公司