《FDA》 公布基因編輯療法與 CAR-T 細胞療法的開發指南,為加速審批提供依據 (閱讀)

今年 1 月,美國 FDA 敲定了兩份指南,將分別幫助藥物開發商開發兩個熱門領域的療法 ─ 使用基因組編輯的基因療法,以及體外製造的 CAR-T 細胞產品。

基因組編輯開發指南
最終版本有 19 頁,明確表明了 FDA 對使用加速審批途徑的立場,並且納入一份表達 FDA 支持的聲明;正如 Peter Marks 等 FDA 官員之前所表示的:FDA 支持對基因組編輯產品使用加速審批,並鼓勵申辦者在臨床試驗開發早期就開始與 FDA 討論其產品是否有資格參與此類 (加速審批) 計畫,包括使用規劃中的替代觀察指標或中間臨床觀察指標等

與 2022 年 3 月的草案相較,本次的最終版本有一些修正,包括:闡明對單次基因組編輯組件的建議 [例如,在主細胞庫 (master cell bank) 的製造過程中,「可減少基因組編輯組件的資訊和發布測試的範圍」]、對效力測定的期望,以及對可能存在的脫靶毒性的非臨床研究的考慮。

CAR-T 細胞療法開發指南
2022 年 3 月發布的草案,在收到了生物技術創新組織 (BIO) 等行業參與者的回饋後,FDA 發布了長達 36 頁的最終版指南,其中就化學、製造和控制、藥理學和毒理學以及臨床研究設計提出了具體建議

與先前的草案相比,該指南的修正包括:闡明了指南的範疇、增加對癌症適應症的新關注、建議製造者使用「以前接受過 CAR-T 細胞治療的患者」的細胞起始原料 (cellular starting material) 製造 CAR-T 細胞,以及詳細說明表現多個轉基因元件的 CAR-T 細胞的效力、穩定性研究和臨床監測。

雖然該指南特別著重於 CAR-T 細胞,但 FDA 也指出,其中一些資訊和建議也可能適用於其他轉基因淋巴細胞產品,如 CAR-NK 細胞或 T 細胞受體 (TCR) 修飾的 T 細胞;此外,FDA 也在其中指出了同種異體療法與自體療法的不同規範。

延伸閱讀:《CAR-T》美國 FDA:CAR-T 細胞產品有可能與續發性 T 細胞癌有關,仍屬罕見案例但建議終生癌症監測
延伸閱讀:《FDA》新冠疫情緩解後 FDA加快腳步 !! 2023年核准55 項新藥 : 基因療法、雙特異抗體、呼吸道融合病毒疫苗和阿茲海默症治療最受矚目

資料來源:Endpoints News、Fierce Biotech

 

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章