國際生醫新聞

二月，美國 FDA 生物製品評估與研究中心 (CBER) 主任 Peter Marks，在雷根-烏德爾基金會 (Reagan-Udall Foundation) 舉行的研討會上表示，針對罕見疾病的基因療法，FDA 將越來越常採用加速審批，並成為 FDA 大量基因療法初始審批的規範。

目前有一萬多種罕見疾病，但由於患者人數少、資金有限，藥物開發商往往難以將這些療法推向市場。Marks 在最近的評論中表示，他認為「加速審批」是加快新療法的有力工具，可確保公司不會放棄有潛力的療法。但此時，監管準則變得格外重要，因為如果沒有嚴格的監督管理，基因療法將給患者帶來錯誤的期望、並耗費醫療系統的資金。

然而，加速審批的附帶條件之一就是必須進行確認性試驗 ─ 這通常是隨機對照試驗，目的在驗證臨床療效；但是，這些致命疾病的患者群非常小，在其中一些患者中進行「安慰劑」對照試驗是不道德的，因此有必要對這些試驗的進行方式做些調整。比較折衷的方式是，使用替代性觀察指標。Peter Marks 在研討會上說，只要能證明有一種生物標記物可以準確、可重複地測量，就不一定總是需要所有的額外工作 (指常規的確認性試驗中所有必備條件) 來獲得最終批准。

CBER 臨床評估辦公室的 Gavin Imperato 在研討會上說，監管體系必須隨著科學的發展而發展，「這也是我們在這些基因療法案例中傾向於採用生物標誌物和加速審批的原因」。

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資料來源：Endpoints News、Reagan-Udall Foundation