國際生醫新聞

美國FDA於12月8日批准了首款基於CRISPR技術平台的基因編輯療法—Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics共同開發的Casgevy (exagamglogene autotemcel)，用於核准用於一次性治療12歲以上患有復發性血管阻塞(vaso-occlusive)風險的鐮刀型貧血症(sickle cell disease, SCD)患者。在臨床研究中，93.5%（31 人中的 29 人）年齡在 12 至 35 歲之間，在接受 CASGEVY 治療後至少連續 12 個月沒有出現嚴重的血管閉塞嚴重問題( vaso-occlusive crises，VOC)。美國市場定價為220萬美元。

2023年11月，英國是第一個允許Casgevy上市的國家，然而，監管機構的批准只是為英國患者提供服務的兩個關鍵在步驟中的第一步，Vertex 還必須在國家醫療服務體系 (NHS) 願意常規使用該療法之前，必須證明該療法具有成本效益。不過很不幸，英國國家健康與照護卓越研究所 (NICE) 在指引草案中建議不要使用 Casgevy 治療鐮狀細胞疾病，原因是數據不足難以評估是否符合成本效益，至於英國的訂價是多少基於機密並未揭露。該監管機構將在 4 月 11 日之前接受對公司的數據回饋，以評估是否在五月進行 第二次會議。

CASGEVY

是一種透過編輯BCL11A基因製成的基因療法。CASGEVY 是用您身體自身的血液幹細胞製成的，這些幹細胞被收集並發送進行編輯所以不需要捐贈者。

胎兒血紅蛋白在鐮狀細胞疾病 (SCD)

資料: 公司