【專家採訪筆記】60億元研發的反省! 杏國治療胰臟癌新藥SB05PC 二期「大成功」，三期卻失敗? (珍藏閱讀)

日期 : 2021/10/30 作者 : 夏彌新(生技投資第一站) 二期臨床試驗、專家採訪筆記、三期臨床試驗

一、結論:

胰臟癌新藥SB05PC(EndoTAG®-1)的二期臨床試驗是由德國MediGene所執行，三期臨床試驗是由台灣杏國所執行，根據杏國法說，二期的數據使用SB05PC合併Gemcitabine治療後預估可延長整體存活期約達13.7個月(期中分析411天左右??，或存活率20%較Gemcitabine+ 全球知名大藥 Abraxane的13%增加超過50%? )，且副作用發生率極低，為什麼二期臨床數據看起來「無敵」，而三期臨床數據解盲卻失敗?

1. 第二期為胰臟癌第一線治療, 第三期為胰臟癌第二線治療，杏國是否完全探索SB05PC作為胰臟癌第二線治療的基本臨床數據，再進入三期?

2. 德國MediGene公布二期臨床數據有無正式的樣本數計算? 有無指定主要療效指標? 以及是否達到統計上的顯著?

3. 失敗的三期臨床試驗，未來次族群的分析結果如何? 這些次族群是否適合SB05PC的治療? 一線還是二線? 單藥治療還是聯合治療? 對照組如何設計，如果和最新的免疫療法競爭?都需要謹慎。 (延伸閱讀: 癌症治療新趨勢-胰臟癌)

二、SB05PC二期和三期臨床設計與數據比較

MediGene	杏國
一線治療	二線治療
一項對照、隨機、開放二期試驗	一項對照、隨機、開放三期試驗
212病患(不可切除局部晚期或移轉性胰臟癌)*排除之前接受化療、大手術、有重大心血管疾病	218人(不可切除局部晚期或移轉性胰臟癌FOLFIRINOX 治療失敗)*有心血管疾病、….
EndoTAG-1+Gemcitabine 與Gemcitabine單藥治療相比，治療的安全性和有效性	EndoTAG-1+Gemcitabine 與Gemcitabine單藥治療相比，治療的安全性和有效性
主要觀察指標無惡化存活期 6個月的存活率 3.總存活月vs 7.2月) 4.12個月生存率增加36%vs17%(ESMO曾被稱為有史以來最佳治療13.6月vs 7.2月)	主要觀察指標 (X表示:未達統計顯著) 1.總存活期中位數(226天vs 209天) X
次要指標不良事件百分比	次要指標 (實驗組VS對照組) 1.無惡化存活期(113天 vs 110天)X 2.客觀反應比(CR或PR)(11.46 % vs 6.82%)X 3.客觀反應持續時間(4.1個月vs 5.6個月)X 4.疾病控制CR、PR、SD比(59.38% vs 48.86%)X
	不良事件比例(93.1% vs 86.3%) 與藥物有關嚴重不良反應(16.7% vs 10.3%)

以下為Genet越洋採訪國際臨床試驗生統專家(biost543醫師具有生統博士學位，因其特殊身分將暫稱biost543)的內容: (有些艱澀，但請耐心閱讀，是練功!! )

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