國內投資

五、給台灣新藥公司的建議

Biost543醫師簡單列出以上三項事先可知道的可能失敗原因， 多數生技公司將第三期試驗計畫書列為機密文件， 一般投資人無法事先同時比較第二期試驗計，第二期試驗分析報告與第三期試驗計畫書詳細差異，但公司內部或外部生物統計人員應該可以事先分析上述A , B, 以及部分 C 之可能失敗原因，提供公司在進行第三期試驗前參考。

而且台灣的公開臨床試驗資訊平台也應該提供與美國的公開臨床試驗資訊平台相同詳細的資訊, 才可讓一般投資人檢視更多訊息, 若公司與投資人能在事先詳細且客觀比較第二期試驗設計以及試驗分析報告, 與第三期試驗設計的差異, 或許可減少第三期試驗失敗機會. 最後, 在第三期試驗前分析一些可能失敗原因, 同時也是保護受試者, 在公司治理, 企業倫理與醫學倫理都是重要且須正視的議題.

六Genet綜合分析: 心急導致「見樹不見林」!

1. 杏國預期FOLFIRINOX比較可能成為主流趨勢，在必須先搶下緊接其後的二線用藥領導地位。
2. 杏國SB05PC的對照組是Gemcitabine單藥使用，可是這個藥物推出至今已經23年，比起其他組合藥物已經不是那麼有效，如果臨床試驗作為一線療法，患者有50%的機率會被分配到Gemcitabine單藥治療，恐怕難以招募患者，，所以杏國改作第二線治療。
3. 2019年公司表示，目前胰臟癌新藥進行國際三期臨床的並不多，大概有12個，與杏國類似的機轉約有2、3個，因此杏國希望盡早搶得先機。

錯就錯在這急於「搶得先機」，如國際臨床試驗生統專家biost543醫師所分析的，德國MediGene的二期臨床試驗目標是一線治療，一線治療無法作為杏國二線治療的概念驗證試驗(proof of concept trial, PoC trial)，杏國是否應該重新執行二線治療的概念驗證試驗，這一切都是公司急於搶得先機 (當然這都是以有限的資料所做出的分析)。這個案例對台灣新藥公司來說，進行關鍵臨床都應該謹慎三思!

杏國的下一步根據次族群找出對GEM+Endo或是Endo+其他組合，或是進入一線治療? 如果進入一線治療似乎又要跟現在治療效果很好的FOLFIRINOX，或是現在研發中的免疫療法PD-1/PD-L1抑制劑或是更標靶的治療，拼一拼存活期? 下一階段的胰臟癌治療的挑戰想必是不容易，不過投資人可以觀察公司其他的研發進度，但也不要忘了專家所提醒的觀察追蹤與分析。

這只是一個簡單分析，畢竟手中最多、最詳細數據還是在杏國手中，我們還是等待公司未來進一步的說明，或是您有任何疑問可以試圖詢問公司。

補充讀者來函，甚麼數據比較好? 或不好? Biost543醫師回應如下:

1.如果是同一個臨床數據比較: 數字上, 新藥還是比對照組好, 統計需要足夠樣本數才能判斷是否比對照組好.

2. 不是頭對頭的比較: 很難直接比較其他第一線治療結果, 因為在不同時間點進行臨床試驗. 這是與歷史數據比較, 會有何很大的偏差 (bias), 臨床試驗專家都知道這個偏差, 不適合對歷史數據做太多比較, 以免誤導. 通常會先宣稱比已知(歷史數據)其他治療好, 所以進行第三期試驗.

延伸閱讀: 杏國(4192)SB05PC胰臟癌新藥三期解盲 無惡化和整體存活期未達標 (詳細統計數據)

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資料來源:
1. Cationic liposomal paclitaxel plus gemcitabine or gemcitabine alone in patients with advanced pancreatic cancer: a randomized controlled phase II trial https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(19)34675-7/fulltext
2. 二期和三期臨床試驗設計 (clinical trial gov)
3. 公司新聞稿及Genet專訪生統專家與新藥研發專家等以及法說筆記

鉅亨網:〈杏國新藥期中分析〉董座：斥60億元研發 盼授權能讓投資回本（SB05PC 從德國藥廠技轉，當時德國藥廠已投入 48 億元資金研發，杏國至今已花費 12 億元，總計投入 60 億元開發新藥....)

以上分析僅供大家參考，不最為投資判斷。