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阿茲海默症 (Alzheimer disease) 是一種目前尚無法治癒的疾病，換個方式說，醫學界還沒有明確的治療方法。(相關閱讀: 《阿茲海默症》FDA諮詢小組強烈質疑百健(Biogen) aducanumab具治療效果 恐衝擊周一股價表現)

藥廠 Biohaven 針對其阿茲海默症候選藥物 troriluzole 所進行的 II/III 期臨床試驗未能達到試驗的觀察指標 ─ 在 97 個受試者的亞組中「潛在益處的統計數值差異不顯著」，也就是，實驗組與安慰劑組之間的「阿茲海默症評估量表-認知亞量表 11」(ADAS-cog) 和「臨床癡呆症評定量表總和」(CDR) 之得分並無顯著差異。

此外，在關鍵的次要觀察指標方面也是失敗的。試驗中，研究人員對輕度至中度疾病特徵的患者進行核磁共振 (MRI) 掃描，結果發現，藥物處理組之病患海馬迴體積評估也沒有優於安慰劑組 (藥物處理組 -1.1%，安慰劑組 -1.6%，p = 0.2，無顯著差異)。(延伸閱讀: 《阿茲海默症》注意了! 阿茲海默症已在惡化中？視網膜透露了消息！(閱讀))

SVB Leerink 的 Marc Goodman 在 2020 年 11 月下旬為 Biohaven 統計了失敗和成功的資料，他認為，若是 Biogen 能夠利用單一試驗的成功就說服 FDA 批准 aducanumab*，那麼也可能會間接影響 FDA 對於 Biohaven 候選藥物的評估。

Biohaven 的管理層指出，儘管無法影響 FDA 後續可能採取的行動，但他們認為鑑於以下情況，單一試驗成功仍可能讓他們成功提交試驗數據：(1) FDA 對 Biogen 的 aducanumab 申請的重視程度如何；(2) Biohaven 的 troriluzole 將採 505(b)(2) 新藥申請 (NDA) 途徑，由於其主要活性成分為 FDA 之前已核准之藥物，因此 FDA 可能會更放心、進而提高批准機會。

Biohaven 目前仍在研究數據，但尚無任何項目可以吸引投資者。在發布上述消息之際，Biohaven 股價暴跌，50 億美元的市值瞬間蒸發 11%。

* Aducanumab (BIIB037) 是一種人類單株抗體，主要以 β-類澱粉蛋白質 (amyloid beta, Aβ) 為標的，也能強化大腦微膠質細胞之功能與避免神經發炎惡化，因此被用於治療阿茲海默症。FDA 之前表示，aducanumab 生物製劑許可申請 (BLA) 的批准與否，將延期至 6 月 7 日再做出最終決定。

資料來源：Endpoints News、FierceBiotech