健康醫療

美國藥廠百健 (Biogen) 的 Aduhelm 於 2021 年 6 月 7 日被批准用於阿茲海默症 (Alzheimer's disease) 患者，本應是轟動世界的重要藥物，但此藥至今卻仍是爭議不斷，包括對該藥物的療效、審批過程、成本、該公司與美國食品與藥物管理局 (FDA) 是否存在不恰當的關係？以及醫療保險和保險公司是否有能力支付、以及該如何支付該藥物之費用？

20年來首現阿茲海默症新藥

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阿茲海默症是一種神經退化性疾病，患者腦部神經細胞會出現「β類澱粉蛋白斑塊」 (beta amyloid plaque)。Aduhelm 號稱可以清除β類澱粉蛋白斑塊，是第一個可以減緩 (不是治癒) 腦部認知功能退化的新藥；而光是美國就有近 600 萬名的患者，因此，此藥格外受到重視。

新藥獲准上市前，經由所謂的FDA外部專家審核委員會審查，當時 11 位委員指出，並沒有強烈的數據證明 Aduhelm 的臨床效益，建議 FDA 不要批准此新藥上市，但是最終，FDA 以加速審批 (accelerated approval) 的方式，將其審批從臨床效益終點轉移到代用生物標誌物終點，於 6 月 7 日批准上市，當然，這立刻造成了很大的反彈，評估此案的 3 名 FDA 顧問因此辭職。7 月 8 日，FDA 大幅限縮 Aduhelm 的適用對象至只限輕症患者或初期患者，在美國約 200 萬人。9 日，FDA 代理局長 Janet Woodcock 要求督察單位調查，審核人員與藥廠是否有不當往來。

另外，眾議院監督和改革委員會宣佈計畫調查 Aduhelm 的批准和定價。有人擔心，由於一年的治療費用高達 56,000 美元，而該藥物的數百萬潛在患者中大多數都在醫療保險範圍內，此藥可能會使保險破產。(延伸閱讀: 《阿茲海默症》查FDA!! 美國國會對百健 (Biogen) 阿茲海默症治療藥 Aduhelm 的調查升級，要求提供與 FDA會議和定價資訊)

Aduhelm 的爭議和另一個藥物審批之間有相似之處，兩者都涉及到 Janet Woodcock。2016 年，她在擔任 FDA 藥物評價和研究中心 (CDER) 主任期間，在經過高度爭議的過程之後，Woodcock 不顧 FDA 代理首席科學家 Luciana Borio 和藥物評價辦公室主任 Ellis Unger 的建議，推動批准了 Sarepta Therapeutics 的 Exondys 51 (eteplirsen) (該藥用於治療杜氏肌肉萎縮症，DMD)。與 Aduhelm 一樣，它是在加速審批流程下獲得批准的，根據的是一個「替代性終點」，即去除澱粉樣斑塊、而不是臨床療效。但是 DMD 和阿茲海默症的一個關鍵區別是，DMD 是一種罕見疾病，而阿茲海默症影響著全世界數百萬人。儘管存在這種爭議，Woodcock 在該機構內部還是得到了廣泛的支持，特別是在川普政府與該機構關係不和之後。

各國對於藥物開發的態度應該是嚴謹的，誠如近期也是鬧得沸沸揚揚的新冠肺炎疫苗，該打哪一種？如何正確有效的施打？是否需要第三劑？很多都還存在著討論的空間，「爭議」仍無所不在地存在著......

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參考資料：BioSpace、The Wall street Journal、公司