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Acadia 公司的 Nuplazid 於 2016 年首次被 FDA 批准用於帕金森氏症精神疾病，去年 4 月，Acadia 試圖將 Nuplazid 適應症拓展至廣泛的癡呆症相關精神疾病，但遭到 FDA 否決；Acadia 退而求其次，期望能於阿茲海默症患者亞群中獲得批准 (該亞群約占整個癡呆症精神病患者的三分之二)。

然而就在 6 月 17 日，美國 FDA的顧問小組以 9 票對 3 票的表決結果，認為現有資料無法支持 Nuplazid 適用於阿茲海默症的幻覺和妄想症治療。

大多數 FDA 顧問認為，Nuplazid 在阿茲海默症的 II 期 Study-019 試驗中雖然確實達成其主要觀察指標 ─ 6 週後，Nuplazid 組在精神病評分「NPI-NH-PS」上比安慰劑組改善了 1.8 分，具有統計學意義，然而，這還是讓人相當有疑慮，主要原因是：

1. Nuplazid 在 Study-019 試驗中所有次要觀察指標上都失敗了。

2. 「NPI-NH-PS」為 24 分制，「1.8 分」的改善程度僅勉強通過了統計學意義標準，但是否具臨床意義仍受質疑。

3. 出現改善的「6 週」這個時間點，與安慰劑組患者的突然惡化時間點相吻合。故此時出現統計學差異，未必是 Nuplazid 有效，而是安慰劑組有突然惡化情況。且在更長時間的隨訪中，該藥物的「優勢」很快就消失了。

4. 另外進行的 III 期 Harmony 試驗 (Study-045) 中雖有正向的試驗結果，但此結果主要是由帕金森氏症亞組所推動，而非阿茲海默症亞組。

SVB 證券公司分析師在一份說明中表示，在顧問小組投票後，Nuplazid 要在阿茲海默症精神疾病中獲得 FDA 批准的機率不大，但 FDA 可能會要求再進行一次 III 期試驗 ─ 這同時也是許多顧問小組成員所提出的建議。此外，SVB 認為，若是缺少龐大的阿茲海默症市場，Nuplazid 的帕金森氏症精神疾病適應症可能會將銷售額從 2021 年的不到 5 億美元拉升至十年後的 8 億美元以上。

資料來源：Fierce Pharma、公司