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秒速閱讀：近日，FDA諮詢委員會針對PI3K抑制劑類藥物的藥物開發過程提出疑慮，認為單臂試驗並未仔細評估療效劑量與藥物毒性，進而影響接受此類藥物之癌症患者的整體生存率。

磷酸肌醇3-激酶(Phosphoinostitide 3-kinase, PI3Ks)可參與多種細胞功能的調節，包括細胞生長、增殖、分化、存活、遷移和代謝等，同時也在癌症與免疫中扮演關鍵角色，目前PI3K抑制劑類的藥物已用於治療各種形式的血液癌症。

FDA腫瘤藥物諮詢委員(Oncologic Drug Advisory Committee)於4月21日針對PI3K抑制劑類藥物的毒性問題以及用藥患者生存率進行了討論，檢視了四款目前已獲核准的PI3K抑制劑：Gilead Sciences的Zydelig(idelalisib)、Bayer的copanlisib、Secura Bio的develisib以及TG Therapeutics的Ukoniq(umbralisib)之批准歷程以及患者在臨床試驗期間遇到的安全性問題。

最終，委員會以16票贊成與1票棄權的壓倒性多數建議未來批准PI3K抑制劑藥物將不傾向採用單臂臨床試驗(Single-Arm Trials)的研究數據，改以隨機臨床試驗(Randomized trials)的研究數據來證明藥物有效性，並減輕PI3K抑制劑藥物的安全性疑慮。

根據FDA研究數據，認為單臂試驗並無法對療效劑量(efficacy dose)與毒性(toxicity)關係進行仔細評估，使得現行PI3K抑制劑藥物均存在高劑量以及安全性問題。

對此，FDA血液學產品主管Nicole Gormley指出，一項隨機的中期試驗就可以讓製藥公司收集較低劑量的療效數據，能有效地在保持療效的同時降低毒性，這樣一來公司也能對劑量水平更有信心地進行相關試驗與藥證申請。

資料來源：FDA, BioSpace

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