《神經疾病》2024 年下半年值得關注阿茲海默症、思覺失調、重度憂鬱症等等5項候選藥物，試驗結果即將公布
神經疾病領域在今年上半年，經歷了 Amylyx 公司治療肌萎縮性脊髓側索硬化症的藥物 Relyvrio III 期試驗失敗，以及 Wave Life Sciences 公司在亨丁頓舞蹈症治療方面取得積極的中期數據等事件後，下半年預計將會出現大量關鍵數據包括 Athira Pharma、艾伯維 (AbbVie) / Cerevel、Neumora Therapeutics、Amylyx 和 Vigil Neuroscience，都將在各種神經疾病的治療開發方面取得進展。
1. Athira Pharma 的阿茲海默症候選藥物 fosgonimeton
Athira Pharma 預計將發布其阿茲海默症候選藥物 fosgonimeton 的 II/III 期試驗結果。儘管該藥物在 2022 年的一項 II 期試驗「ACT-AD」中未能達到其主要觀察指標，但該藥物對 HGF/MET 系統的調節，使患者的認知和功能得到改善。Athira 根據亞組分析結果，將繼續開發該藥物作為阿茲海默症的單一療法。
2. 艾伯維 / Cerevel 的思覺失調症候選藥物 emraclidine
艾伯維與 Cerevel Therapeutics 計劃在今年年底前公佈其思覺失調症藥物 emraclidine 的兩項 II 期試驗「EMPOWER-1」和「EMPOWER-2」的結果。這些試驗的結果對於艾伯維來說至關重要，因為他們需要證明 emraclidine 之療效優於必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 的 KarXT (另一種處於後期階段的思覺失調症候選藥物，預計將於今年 9 月獲得美國 FDA 批准)。
3. Neumora Therapeutics 的重度憂鬱症候選藥物 navacaprant
Neumora 的候選藥物 navacaprant，是一種 kappa 鴉片受體拮抗劑，可用於治療重度憂鬱症；2023 年 7 月啟動了 III 期試驗，計劃在今年第四季公佈首批數據。由於對目前抗憂鬱症藥物的副作用仍存在擔憂，故業界對於 navacaprant 抱有很高的期望。如果這些研究成功，Neumora 計劃在 2025 年向 FDA 提交 navacaprant 的新藥申請。(延伸閱讀: 《思覺失調》臨床前數據顯示兔子發生抽蓄!! FDA暫停Neumora 精神分裂症候選藥物 NMRA-266 一臨床試驗 公司4/15日股價大跌17.5%)
4. Amylyx 的罕見疾病 Wolfram 氏症候群 (Wolfram syndrome) 候選藥物 AMX003
在罕見疾病方面，Amylyx 預計將在今年下半年取得 AMX0035 在治療 Wolfram 氏症候群的 II 期試驗「HELIOS」的頂線數據。AMX0035 是一種苯基丁酸鈉 (sodium phenylbutyrate) 和牛磺二醇 (taurursodiol) 的組合療法，目標在解決內質網壓力和粒線體功能障礙。Amylyx 在經歷了其肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 藥物 Relyvrio (同樣是苯基丁酸鈉和牛磺二醇的組合療法) 從市場上召回之後，目前將希望寄託於 AMX0035 治療 Wolfram 氏症候群。
5. Vigil Neuroscience 的罕見腦病變 ALSP 候選藥物 Iluzanebart
Vigil Neuroscience 預計將在今年第三季取得其針對「成人發病的軸突球體和色素性膠質細胞白質腦病變」(adult-onset leukoencephalopathy with axonal spheroids and pigmented glia, ALSP) 的候選藥物 Iluzanebart 的 II 期數據。
ALSP 是一種體染色體顯性遺傳的神經系統疾病，病因為 CSF1R 基因功能喪失而引起小膠質細胞功能障礙及存活率降低。Iluzanebart 則是一種全人源單株抗體，作用在 TREM2 受體 (TREM2 負責維持小膠質細胞功能，該受體缺陷被認為是某些神經退化性疾病的驅動因素)，藉此增強其下游的 DAP12/SYK 訊號傳導，以減輕小膠質細胞功能障礙，故有潛力可用於治療這種罕見的神經系統疾病。由於目前尚無獲得批准的 ALSP 療法，因此，若 Iluzanebart 有效，將成為一款新穎的藥物。
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製藥公司
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藥物名稱
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目標疾病
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機制 / 目標
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開發階段
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預計數據公布時間
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Athira Pharma
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Fosgonimeton
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阿茲海默症
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調節 HGF/MET 系統以活化神經保護和抗發炎途徑
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II/III 期
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2024 年下半年
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AbbVie/Cerevel Therapeutics
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Emraclidine
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思覺失調症
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毒蕈鹼 M4 受體的異位效應物
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II 期 (EMPOWER-1 與 EMPOWER-2)
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2024 年底前
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Neumora Therapeutics
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Navacaprant
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重度憂鬱症
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Kappa 鴉片受體拮抗劑
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III 期
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2024 年第四季
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Amylyx
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AMX0035
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Wolfram 氏症候群
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苯基丁酸鈉和牛磺二醇的組合；針對內質網壓力與粒線體功能障礙
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II 期 (HELIOS)
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2024 年下半年
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Vigil Neuroscience
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Iluzanebart
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成人發病的軸突球體和色素性膠質細胞白質腦病變 (ALSP)
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作用於 TREM2 受體，以增加 DAP12/SYK 路徑的訊號傳導，進而減輕小膠質細胞功能障礙
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II 期
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2024 年第三季
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資料來源：BioSpace、Neurologylive
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