首度人體試驗!，Editas公司利用CRISPR基因編輯 視網膜注射藥物治療遺傳性失明患者
日期 : 2020/3/5
作者 : 黃家宏(生技醫療第一站)
秒速閱讀: 研究人員第一次在人體內測試了基因編輯技術CRISPR，在遺傳性失明患者的視網膜下注射AGN-151587，以改善其感光細胞功能。
美國製藥公司Allergan和基因編輯龍頭Editas Medicine於3月4日宣布：在俄勒岡健康科學大學(OHSU)凱西眼科研究所(Casey Eye Institute)進行AGN-151587的BRILLIANCE臨床試驗中，治療了第一位患者 -- 一位患有萊伯氏先天性黑矇10(Leber congenital amaurosis 10; LCA10)的病人。
正在開發中的AGN-151587(EDIT-101)是一種通過視網膜下注射給藥的實驗藥物，用於治療萊伯氏先天性黑矇10(LCA10），這是一種由中心體蛋白290(centrosomal protein 290, CEP290)基因突變引起的遺傳性失明，是幼童時期造成遺傳性失明常見的原因之一。
BRILLIANCE臨床試驗是一項1/2期研究，旨在評估AGN-151587對LCA10患者的治療效果，是世界上第一個針對CRISPR基因組編輯藥物的體內研究。該試驗招募18名3-17歲患有LCA10的患者，將分為成人低、中、高劑量組與兒童中、高劑量共5組，將通過患者一隻眼睛的視網膜下注射單劑量的AGN-151587，以評估其安全性、耐受性和療效。
延伸閱讀:《基因編輯》重要里程碑！張鋒創建的Editas的基因編輯療法獲FDA允許進行人體臨床試驗
這種新方法將攜帶CRISPR指令的病毒注入眼睛，......
FB分享
線上客服