引領趨勢

耳基因治療公司Akouos才在3月募集1.05億美元，現在又計畫在主力產品進入臨床試驗前募集1億美元。該公司計劃在納斯達克上市，股票代碼為AKUS。

助聽器和人工耳蝸確實可以解決由遺傳、噪音、衰老或藥物引起的耳部損傷，但沒有一種方法可以真正治癒聽力喪失，這是Akouos和其他少數公司想要彌合的缺口。

Akouos的領先實驗療法AK-OTOF被設計用於治療因編碼otoferlin的基因突變而導致的聽力損失。Otoferlin是一種蛋白質，能夠激活感覺細胞將電子編碼的聲音信息傳遞到大腦的聽覺神經元，從而使我們能夠聽到。Akouos計劃明年申請將這種藥物用於人體研究，並在2022年產生早期數據。

Akouos正在建立自己的基礎設施，以生產用於其實驗療法的載體，其中還包括針對最常見形式的聽力損失(例如與年齡有關和由噪音引起的聽力損失)的遺傳藥物。該公司還計劃建立一個工廠用來批次處理基因療法的產品，以支持AK-OTOF以外的候選產品的I / II期臨床試驗活動。該公司的合作夥伴Lonza將協助製造AK-OTOF，同時進行臨床開發。

Akouos的競爭對手包括同樣位於波士頓的Decibel Therapeutics，該公司致力於透過針對內耳中生長的細小毛髮進行再生，以解決先天性聽力損失或與年齡有關的平衡障礙；Frequency Therapeutics則有使用祖細胞的中期毛細胞再生程序；英國的Rinri Therapeutics正企圖將耳神經祖細胞移植到內耳中來治療聽力損失；荷蘭的Audion Therapeutics利用禮來(Eli Lilly)許可的化合物打開化學開關，從內耳的其他細胞產生新的感覺毛細胞，以改善聽力。

資料來源: Endpoints News, Akouos、公司官網