首度人體試驗!，Editas公司利用CRISPR基因編輯 視網膜注射藥物治療遺傳性失明患者
日期 : 2020/3/5
作者 : 黃家宏(生技醫療第一站)
這種新方法將攜帶CRISPR指令的病毒注入眼睛，直接靶向感光細胞，基因編輯機制將消除導致失明的基因突變，恢復生命蛋白的生產並防止視網膜細胞死亡，從而改善感光細胞功能。該過程大約需要一個小時來運行，包括進行小切口以進入眼後，然後由醫生注射三滴液體，其中含有數十億份攜帶CRISPR基因編輯指令的病毒。
Editas總裁兼CEO柯林斯(Cynthia Collins)表示：對於科學、醫學，以及對於患有這種眼疾的人來說，這是一件真正的歷史性事件。
他的說法可能不誇張。儘管被稱為基因神剪的CRISPR已在實驗室和少數癌症、鐮狀細胞貧血或β地中海貧血患者中使用，但在這些案例都是將細胞移到患者體外，使用CRISPR進行編輯，然後再注入患者體內。極富爭議性的中國學者賀建奎在2018年11月宣布有兩個經過他的團隊編輯基因的寶寶出生，也是在人體外利用CRISPR改變了一對雙胞胎的DNA。
不過迄今為止，僅治療了一名患者，結果仍然未知。安全性是早期試驗的主要目標之一，這也是為什麼最初只治療一隻眼睛的部分原因。如果治療耐受良好且成功，則患者可能有資格接受第二隻眼的治療。
資料來源: BioSapec, Editas Medicine官網
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