引領趨勢

生技公司透過併購與交叉持股等金融手段快速的成長，但並非每次都以成功收場。百健公司 (Biogen) 於 2019 年以 8 億美元收購 Nightstar Therapeutics 的交易，就成了一場失敗案例，因為交易中取得的主要基因療法，在關鍵性研究中並未達到指標要求。這預示著百健在基因療法方面的野心受到了嚴重挫折。

百健在 6 月 14 日發佈的消息中指出，他們透過收購 Nightstar 取得、用於治療稱為「脈絡膜血症」(Choroideremia, CHM)* 的退化性失明症的基因療法「timrepigene emparvovec」(BIIB111/AAV2-REP1)，在 III 期試驗中未能達成預期目標；而就在不久前，他們在交易中取得的另一種基因療法藥物「cotoretigene toliparvovec」(BIIB112) 也在一項 II/III 期試驗中失敗了。

根據 Endpoints News 的傑森․馬斯特 (Jason Mast) 5 月 14 日報導的文章，「cotoretigene toliparvovec」是用於治療名為「X 連鎖視網膜色素病變」(XLRP)* 的罕見漸進式失明症，受試者在一眼中注射藥劑，並與為經處理的一眼比較；然而，經過一年後，該療法未能充分改善患者接受治療的眼睛的視力 [百健表示，他們在幾個次要觀察指標上看到了有「正向的趨勢」(包括視力)，但拒絕透露試驗是否真的「達成」了這些觀察指標]。

很不幸的，用於治療 CHM 的「timrepigene emparvovec」緊接在 6 月也宣布失敗：在治療後第 12 個月，最佳矯正視力 (BCVA) 比較基線改善 (≥15 個字母) 的結果不佳，其他關鍵次要觀察指標也未達標。百健宣稱他們現在正在研究結果，但看起來難以力挽狂瀾。

儘管遭受重挫，百健公司治療藥物開發部負責人凱薩琳․道森 (Katherine Dawson) 在聲明中仍堅定地表示：「雖然我們對 STAR 研究的結果感到失望，但我們希望從這項研究中獲得的臨床見解可能有助於塑造包括脈絡膜血症在內的遺傳性視網膜疾病的創新治療，以在未來為受這些疾病影響的群體提供治療方案。」

不過，對百健公司而言還算是幸運的 ─ 他們最近的這項臨床試驗失敗，是在贏得美國食品與藥物管理局 (FDA) 對阿茲海默症用藥「阿杜卡奴單抗」(Aducanumab) 批准後的一週才宣佈的，只要 Aducanumab 能取得醫療保險核銷，就有機會每年為公司賺取數十億美元！與此相比，透過上述兩基因療法所可能賺取的利潤，已顯得微不足道。然而，它的失敗確實讓人質疑生物技術公司在基因治療方面的戰略是否正確。

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* 說明：
XLRP 與 CHM 屬於隱性的性聯遺傳疾病。引發 XLRP 的關鍵基因 RPGR，以及 CHM 的關鍵基因 CHM 皆位於 X 染色體上 (性聯遺傳)；由於男性僅有一條 X 染色體，因此一但該基因有突變，病症就會顯現出來，也因此，此二疾病主要影響男性。

資料來源: FierceBiotech、Endpoints News、Biogen