引領趨勢

五月底時，Biogen 與 Ginkgo Bioworks 宣布了一項基因療法上的合作案，將共同致力於提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體的生產工業標準。

重組 AAV 載體被廣泛應用於基因療法的開發，例如某些神經系統疾病、神經肌肉疾病等的治療。然而，目前重組 AAV 載體的製造耗時且昂貴，因此限制了一些需要高劑量載體的療法的開發，或是患者人數較多、對病毒載體需求量大時，緩慢的生產方式將會延誤患者的治療。Ginkgo 試圖透過應用其哺乳動物細胞編程平台來突破此瓶頸，目的是提高產生 重組腺相關病毒 (AAV) 載體和細胞的效率。

根據交易條款，Ginkgo 將可取得 Biogen 支付的 500 萬美元預付款，以及最高 1.15 億美元的商業里程碑付款；而 Biogen 則可獲得 Ginkgo 細胞編程平臺資源與技術支援，進而提高 AAV 載體的生產、加速 Biogen 新型基因療法的發展。

Biogen 近年在發展基因治療方面做了不少努力，例如：

1. X 連鎖視網膜色素變性 (XLRP，一種罕見、遺傳性的視網膜疾病) 的基因療法「cotoretigene toliparvovec」：使用 AAV8 載體、直接注射於視網膜下，使患者得以表現具有功能之色素性視網膜 GTPase 調節子(retinitis pigmentosa GTPase regulator, RPGR)。但很可惜的是，該療法在 II/III 期臨床試驗「XIRIUS」中並未達成其主要觀察指標。

2. 與 Capsigen 公司簽署一項戰略合作協定，使用 Capsigen 專有的 TRADE 平臺和技術來開發適合不同疾病使用的 重組腺相關病毒 (AAV)  蛋白鞘 (capsid)，以期提升神經基因療法效率。

3. 今年 1 月，Biogen 與德國 ViGeneron 公司簽署了一項基因治療合作協定，重點在開發針對遺傳性眼疾的 重組腺相關病毒 (AAV)  療法。

4. 今年 3 月，Biogen 宣佈計畫在北卡羅來納州建立一個新的基因治療生產設施，以支持 Biogen 本身及其合作夥伴之所需。

5. 與德國的 CEVEC Pharma 公司簽署了一項協議，將其 ELEVECTA 技術用於製造基因治療的重組腺相關病毒 (AAV)  載體。

延伸閲讀:美國血友病基因療法第一樁！BioMarin的A型血友病AAV基因療法向FDA提出藥證申請

延伸閱讀: 《生醫新創》富比士2017年度首選 Ginkgo BioWorks 和 Livongo

資料來源：BioSpace、GlobeNewswire、FiercePharma