《基因編輯》Moderna 進軍嚴重遺傳疾病治療! 與Metagenomi AI技術平台開發次世代體內基因編輯療法

秒速閱讀: Metagenomi 新一代基因編輯系統和其他創新基因編輯技術平台將與 Moderna 的 mRNA 和 脂質納米顆粒 (LNP) 遞送技術相結合,以加速體內基因編輯療法的發展。(延伸閱讀: 《基因編輯》豪賺COVID-19 疫苗滿手現金,莫德納(Moderna)將目光投向了基因編輯與治療)

11月2日,兩家公司共同宣布進入戰略合作,Moderna 將資助多一系列未公開的疾病研發 ,而Metagenomi 將獲得預付現金、股權投資和研究資金,並有可能獲得額外的研究、里程碑和特許權使用費。

Metagenomi 治療開發技術平台: 從自然界中發現了新的基因編輯系統以開發有效的療法

Metagenomi 專注於開發下一代基因編輯系統,公司擁有一個專有治療發現技術平台,可以從大量宏基因組數據發掘並解鎖 40 億年的微生物進化,並識別新型基因編輯系統。該公司使用先進的基於人工智能 (AI) 的雲計算來識別和改進可能應用於治療疾病的天然酶系統。Metagenomi 還表示,它已經評估了數百種新型基因編輯器,並在人類治療開發中對其進行了驗證。

每一種新型核酸酶都經過AI廣泛篩選,並使用數據驅動的蛋白質工程進一步增強來促進遺傳疾病治療方法的開發:

目前,Metagenomi 的研發包括原發性高草酸尿症 1 (PH1)、血友病 A、四種不同的未指定肝臟靶標和囊性纖維化。在細胞療法方面,在實體瘤和血癌方面擁有四類免疫腫瘤學項目,包括 T 細胞受體 (TCR)、CAR-T、模塊化 CAR 和誘導多能幹細胞 (iPSC)。

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