引領趨勢

自 1960 年代美國分子生物學家、諾貝爾生理學或醫學獎得主 Joshua Lederberg 第一次提出了基因交換和基因優化的概念，為基因治療奠定基礎，至今已將近 60 年，目前真正在醫療市場上的卻仍寥寥可數。

在基因治療中的一個分支裡，科學家改用腺相關病毒 (AAVs)，認為它不會破壞病人的 DNA，相對安全，也因此逐漸促成了全球超過 800 個基因療法研究、3 種療法*的批准。

儘管如此，基因療法仍屬發展中、還有諸多不確定性與安全疑慮的技術。在九月舉行的、為期 2 天、首次的大規模基因治療聽證會，研究人員和管理者無不希望聽證會能為該領域的未來提出一個明確的方向，但，大家卻失望了。16 個小時的會議中，專家就「AAV 驅動小鼠癌症的發生」到「在大腦中直接注射療法的患者的核磁共振出現異狀」進行了演講與討論，但幾乎沒有得出明確的結論或建議。

細胞和基因治療專家公司 Dark Horse Consulting 的 CEO Anthony Davies 直言，這根本是「痛失良機」，會議中長期從事基因治療的知名專家的演講，是「最高品質」的，提供了關於動物與人類的最新安全發現等重要資訊，然而，受限於利益衝突規則，頂尖的專家無法深度參與諮詢委員會，與會的小組成員多數都是來自罕見疾病遺傳學或腫瘤免疫學等領域的人士，很少人是擁有基因治療「真正的專業知識」，最後導致討論淪為空泛，關鍵問題依然無解。

唯一會為此「鬆一口氣」的，大概就只有部分投資者了。在聽證會之前，部分人士擔心，聽證會可能預告著對基因治療公司的更多新限制 (畢竟，發現了一些新的安全性疑慮)。現在，他們可以安心些了 ─ 因為聽證會並沒有給出具體建議與方向，儘管有很多想法，但近期的一切，還是不會有什麼改變。

* 目前有被批准的基因療法有：

1. 治療遺傳性眼疾萊伯氏先天性黑蒙症 (Leber's Congenital Amaurosis, LCA) 的 Luxturna [Spark Therapeutics (羅氏子公司)]。

2. 治療脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscular atrophy, SMA) 的 Zolgensma [諾華(Novartis)]。

3. 治療兒童腺苷脫氨酶重症聯合免疫缺陷 (ADA-SCID) 的 Strimvelis [葛蘭素史克公司 (GSK)，歐盟批准]。

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資料來源：Endpoints News、FDA