引領趨勢

知名的基因編輯公司Crispr Therapeutics公司公布了第二季營收僅有20萬美元，較去年同期的9.002億美元(來自Vertex授權收入)，大幅減少。公司第二季現金也從去年年底的23.79億美元減至20.737億美元。

所幸公司exagagglogene autotemcel (exa-cel) (CTX001)，這是一種潛在可治癒輸血依賴性β-地中海貧血 (TDT) 和嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 療法，在七月曾宣布將以BLA的方式提交FDA的核准。如果成功，  公司治療血液疾病的exa-cel(CTX001)可望開創基因編輯治療疾病的先河。

臨床試驗數據

公司在六月與其合作夥伴Vertex發布了exa-cel在 TDT 和 SCD 中的積極數據。在第一個空間中，數據顯示 44 名接受 exa-cel 的 TDT 患者中有 42 名在長達 37.2 個月內保持免輸血狀態。兩家公司表示，兩名未接受輸血的患者輸血量分別減少了 75% 和 89%。在 SCD 中，所有 31 名以復發性血管閉塞危象 (VOC) 為特徵的疾病患者在接受基因治療後均未出現問題。據 CRISPR 和 Vertex 報導，數據顯示患者的可維持長達 32.3 個月。(延伸閱讀: 《基因編輯》Vertex Pharma 以9 億美元擴大與 CRISPR Therapeutics地中海貧血自體基因編輯療法 exa-cel(CTX001))

exa-cel(CTX001)基因編輯療法

是先從患者自體周邊血液中分離出造血幹細胞與組細胞，並於體外使用 CRISPR/Cas9 進行基因編輯，編輯成功的細胞即為「CTX001」；將之移植回患者體內後，由 CTX001 分化出的紅血球中可產生高水平的胎兒血紅蛋白 (HbF)，以減少 TDT 患者對輸血的需求、減少 SCD 患者使人痛苦和衰弱的貧血症狀。

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甚麼是基因編輯CRISPR/Cas :

 細菌對抗病毒感染的免疫機制：將入侵者基因片段保留在CRISPR區域，記憶並於下次引導Cas蛋白攻擊入侵者。

CRISPR/Cas 9技術的原理以特殊序列引導 Cas9 蛋白攻擊目標基因，藉由細胞體內的雙股 DNA 斷裂、修復，達成基因編輯的目標。科學家利用基因編輯可以精準快速修改、移除和重整任何活體生物的DNA。CRISPR代表群聚、有規律、間隔、短、回文、重複序列，科學家在研究細菌如何對抗病毒時發明了這項技術。科學家可以利用CRISPR來修改和編輯任何基因組，以治療疾病，將缺失基因傳遞給患者的方法已被用於治療脊髓性肌萎縮等危及生命的疾病。風險投資公司 Andreessen Horowitz 的普通合夥人 Vijay Pande 將創新治療 Crispr 比作晶體管的發明，它徹底改變了計算機設計。

圖片來源：國家實驗動物中心