引領趨勢

11月19日，美國食品和藥物管理局批准 BioMarin公司注射型新藥Voxzogo (vosoritide)用於改善五歲及以上患有軟骨發育和骨骺(生長板)不全兒童的生長。軟骨發育不全是侏儒症最常見的形式。

軟骨發育不全是一種導致嚴重身材矮小和生長不成比例的遺傳病。患有軟骨發育不全的成年人的平均身高約為四英尺。患有軟骨發育不全的人有一種基因突變，導致某種稱為成纖維細胞生長因子受體 3 的生長調節基因過度活躍，從而阻止正常的骨骼生長。Voxzogo 通過與稱為利鈉肽受體-B 的特定受體結合而起作用，該受體會降低生長調節基因的活性並刺激骨骼生長。

Voxzogo 在一項為期一年、雙盲、安慰劑對照的三期研究中評估了 Voxzogo 在促進生長方面的安全性和有效性，該研究對 5 歲及以上具有開放性骨骺的軟骨發育不全的參與者進行了評估。在這項研究中，121 名參與者被隨機分配接受皮下注射 Voxzogo 或安慰劑。研究人員在年底測量了參與者的年增長率或身高增長率。與接受安慰劑的參與者相比，接受 Voxzogo 的參與者平均高了 1.57 公分。

Voxzogo 最常見的副作用包括注射部位反應、嘔吐和血壓降低。Voxzogo 的標籤還列出了血壓降低作為警告和預防措施，這意味著這是一種潛在的嚴重副作用。

FDA 在加速批准途徑(accelerated approval )下批准了 Voxzogo，該途徑允許根據替代或中間臨床終點提前批准治療嚴重疾病並滿足未滿足醫療需求的藥物。這種加速批准的一個條件是上市後研究，將評估最終的成人身高。該申請還獲得了優先審查(priority review)資格。目前尚不清楚 VOXZOGO 對 5 歲以下軟骨發育不全兒童是否安全有效。

VOXZOGO 是如何服用的？

VOXZOGO 每天作為皮下注射給藥，護理人員依據患者的體重給予VOXZOGO 劑量以進行注射。每天大約在同一時間注射 VOXZOGO 1 次。如果漏使用一劑 VOXZOGO，可在使用後 12 小時內給予。12 小時後，跳過錯過的劑量並照常使用下一個每日劑量。