引領趨勢

2021 年開始，生技產業對於中樞神經系統疾病的治療領域再次重視，從幾個事件就可看出，例如：

1. 美國 FDA 批准了 18 年來第一個治療阿茲海默症的藥物 — 百健 (Biogen) 的 Aduhelm。
2. 禮來 (Eli Lilly) 宣佈計畫向 FDA 申請 donanemab 抗體療法之批准。
3. 在肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 領域，製藥公司 Amylyx 於 11 月提交了備受關注的實驗性療法 AMX0035 的新藥申請 (NDA)。

此外，美國舊金山南部的 CODA Biotherapeutics 公司，利用其新穎的化學遺傳基因治療平臺來治療難治的神經系統疾病。CODA 首先針對局部性癲癇 (focal epilepsy) 和慢性神經性疼痛。其工作原理是利用人工修飾過的配體調控型離子通道 (ligand-gated ion channel)，加入一種可以啟動該離子通道的特定小分子藥物，以阻止局部性癲癇發作。這項體內研究是使用一種凱因酸模型 (kainic acid model) 進行的，該模型呈現了人類顳葉癲癇的許多特徵。

由於血腦障壁的存在，基因治療藥物在治療中樞神經系統疾病上有著很大挑戰。利用腺相關病毒 (adeno-associated virus, AAV) 作為載體的方法已被採用，CODA 的 AAV-配體偶聯物平台 (ALIGATER)，也是利用 AAV 將轉基因專一地導入目標組織，藉以改變神經元的發射閾值、提高癲癇發作閾值，使患者不容易發作。對於患者而言，除了抗癲癇藥物和破壞神經 (切除海馬體) 的方法外，這應該是更好的方法來治療神經性疾病。

CODA 在 2021 年 12 月初宣布已完成由 Pacira BioSciences, Inc. 領頭的 2800 萬美元融資，以及該公司原有股東 MPM Capital 和 Versant Ventures，以及與矽谷銀行 (SVB) 的新一輪風險債務融資。Pacira Biosciences 董事長兼首席執行官 David Stack 也已加入 CODA 的董事會。

延伸閲讀:《基因療法》可恢復罕見神經疾病「AADC 缺乏症」患者體內缺失的酵素，緩解嚴重的發育和情緒障礙
延伸閲讀:《基因療法》夯! Biogen 與 微生物公司Ginkgo Bioworks 合作新基因療法製造平台 並提高重組腺相關病毒 (AAV) 載體生產

資料來源：BioSpace、CODA