引領趨勢

秒速閱讀：藍鳥生物(Bluebird bio)於12/20對外宣布FDA已將其用於治療鐮刀型紅血球疾病(SCD)的LentiGlobin基因療法進行部分擱置(partial clinical hold)處置，主要是針對18歲以下患者暫停試驗，成年患者的招募則不受影響。12/20收盤股價每股10.71美金。

藍鳥生物(Bluebird bio)旗下開發之lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel)基因療法也稱為LentiGlobin，主要是透過慢病毒載體將具功能的β-globin基因拷貝傳送到患者的血液幹細胞中，以產生正常的紅血蛋白。(延伸閱讀：《鐮狀細胞疾病》遺傳性疾病鐮刀形血球貧血症治療 評bluebird bio基因療法 LentiGlobin與全球血液公司 Oxbryta)

此次FDA對藍鳥生物臨床試驗的部分擱置主要是由於發現一例青少年受試者在接受lovo-cel一次性治療後出現“持續性、非輸血依賴性貧血”的症狀，且受試者本身臨床狀況良好也並無惡性腫瘤等病史。

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而臨床試驗遭再次擱置對藍鳥生物無疑是再次打擊，因為先前才因LentiGlobin在鐮刀型紅血球疾病(SCD)臨床試驗中出現疑似癌症病例，使得FDA暫時擱置了幾項SCD與β型地中海型貧血(β-thalassemia)的臨床試驗，直到後來病例被重新診斷為輸血依賴性貧血症而甫於今年6月正式恢復臨床。

藍鳥首席醫療官Richard Colvin表示，目前公司HGB-206、HGB-210與LTF-307等SCD臨床項目已暫停針對18歲以下患者的招募與治療，但18歲以上患者以及其他試驗中針對所有年齡層患者的隨訪均按計劃持續進行。藍鳥預計2022年初將收到FDA書面問題，並迅速作出回覆以解決部分擱置的處置，希望不影響原訂2023年第一季向FDA提交lovo-cel藥證申請的規劃。

資料來源：Fierce Pharma, Bluebird bio

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