《FDA》2021年藥證核准超過一半是罕病治療，罕病藥證申請FDA將優先審查 !
日期 : 2022/3/7
作者 : 王裕誠 (生技投資第一站)
罕見病是在美國影響不到 200,000 人的任何疾病，目前為止，大約七千種罕見病的藥物正研發中，但罕病可能由於多種原因而變得治療和開發有其困難度，尤其是如何將臨床試驗的設計更臻完善。罕病影響美國大約三千萬人。
完善的試驗設計存在挑戰: 如果對疾病自然史的了解有限，選擇最終治療觀察指標可能會很困難。由於患者人數較少，可能沒有足夠的人參與罕見病臨床試驗。由於這些和其他原因，許多這些疾病幾乎沒有或沒有可用的治療方法。
FDA 的藥物評估和研究中心 (CDER)表示，在過去十年左右的時間裡，被批准用於治療罕見或"孤兒"疾病的藥物比例呈上升趨勢。2021年，CDER 批准的 50 種新藥中有 26 種，超過一半是針對罕見病的。2022年的前兩個月，FDA就核准了四項用於罕見疾病的新藥:
1. 葡萄膜黑色素瘤（一種在稱為葡萄膜的眼睛部位發生的罕見癌症）已擴散到身體其他部位或無法通過手術切除的第一種療法。
2. 第一種減少因溶血（紅細胞破壞）導致成人凝集素病（一種罕見的貧血症）導致的紅細胞 輸血需求的療法。
3. 第一種治療丙酮酸激酶缺乏症成人貧血的療法，這是一種導致紅細胞過早破壞的遺傳性疾病。
4. 一種用於患有中度或高危原發性或繼發性骨髓纖維化（一種罕見的骨髓疾病，血小板（凝血細胞）水平低的成人）的藥物。
綠色: 孤兒藥 藍色: 非孤兒藥
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