引領趨勢

急性骨髓性白血病 (AML)、骨髓增生異常綜合症 (MDS) 和 B細胞惡性腫瘤等，都是目前難以治療的血癌類型，有的甚至至今沒有標準的治療方法。

總部位於舊金山的生物製藥公司 Nkarta，致力於設計自然殺手細胞 (natural killer cell) 療法以治療癌症，日前宣佈其兩種「CAR-NK 細胞療法」─ NKX101 與 NKX019，在血癌患者 I 期臨床試驗中令人振奮的消息。

1. NKX101
Nkarta 在復發或難治型 AML 以及 MDS 患者中進行了 NKX101 的I 期臨床試驗。儘管 AML 是種「史上有名難以治療的疾病」，但試驗結果卻顯示，5 名接受較高劑量 NKX101 的患者中，有 3 名產生了完全反應！儘管隨訪時間不長，但沒有人復發。而有鑑於目前缺乏 AML 的標準療法，美國 FDA 已於 2021 年 12 月授予 NKX101 孤兒藥認定。至於在 MDS 患者中，則是很遺憾的，4 名患者都沒有反應。

2. NKX019
目標在於治療復發或難治的 B 細胞惡性腫瘤。NKX019 是一種異體、冷凍免疫療法候選藥物，使用工程改造細胞來導向 B 細胞抗原 CD19 (CD19 為非霍奇金淋巴瘤和其他血液學惡性腫瘤的常見抗原)。在臨床試驗中，以不同劑量的 NKX019 治療患者，在接受最高劑量治療的 6 名患者中，有 3 名產生了完全反應。其中 1 名患有侵襲性彌漫性大 B 細胞淋巴瘤、1 名患有套細胞淋巴瘤。

相當重要的一點是，NKX101 與 NKX019 的耐受性良好，試驗中沒有出現其他 CAR-T 細胞療法常見的免疫或神經系統副作用 (如細胞因子釋放綜合症等)。此外，CAR-NK 細胞療法可由多能幹細胞製成現成藥物，這會比個人化的 CAR-T 細胞療法更方便，因為個人化的 CAR-T 細胞在製造上相當複雜費時。儘管如此，CAR-NK 細胞療法的臨床研究還處於早期階段，其療效的持續時間、與 CAR-T 細胞療法相較的優勢有多少等等，都還需要許多驗證。

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資料來源：BioSpace、BioPharma Dive