引領趨勢

美國衛生和公共服務部長小羅勃甘迺迪上任後一心想要簡化FDA的監管、減少繁文縟節，減少障礙、提高靈活性，並維持美國在生物醫學創新領域的領先地位。台灣無論是細胞療法或CAR-T、CAR-NK治療的法規? 還是聲聲慢!!.而灰色地帶的"細胞療法"卻充斥市面，卻沒有看到嚴格的取締?

專家也頻頻警告，中國更為寬鬆的監管模式已經吸引了早期細胞和基因療法研發轉移，美國政府如果不採取進一步行動，將面臨人才流失和創新優勢喪失的風險。所幸，美國 FDA 於 6 月 26 日宣布，已移除針對經批准的 BCMA- 和 CD19- 導向 CAR-T 細胞療法所實施的「風險評估與減輕策略」(REMS) 要求，此舉被視為大幅提升癌症免疫療法的可及性與普及率的重要一步，將可顯著減輕患者與醫療提供者的負擔，尤其嘉惠居住在偏遠地區的癌症患者。

過往，CAR-T 細胞療法因存在細胞激素釋放症候群 (CRS) 和神經毒性等嚴重副作用，每種獲得批准的藥物都必須實施 REMS 安全計畫，要求醫院須經特殊認證，患者輸注後需在認證醫療機構附近停留 4 週，且 8 週內不得駕駛。然而，FDA 現在判斷，由於醫學血液學/腫瘤學界在診斷和管理這些安全風險方面已累積豐富經驗和既定指南，REMS 計畫已不再是確保 CAR-T 細胞療法安全有效使用的必要條件。

雖然美國法規鬆綁緩慢，生技醫療巨頭對細胞和基因療法充滿期待，畢竟大廠有雄厚的資金與資源，該療法是研發產品中的一環。2025年:

1. 賣減肥藥賣到翻的禮來就宣布收購Verve Therapeutics，以擴展其體內基因編輯能力(延伸閱讀:《基因編輯》Verve Therapeutics開發新一代基因編輯療法VERVE-101 早期數據顯示可有效降低HeFH患者體內膽固醇水平減少心臟病等風險)

2. 阿斯利康公司於5月完成對Esobiotec的10億美元收購，進一步強化其研發(延伸閱讀:《CAR-T》阿斯利康以10億美元收購 EsoBiotec 可增強免疫系統攻擊癌細胞之工程奈米抗體慢病毒 (ENaBL) 平台夠增強免疫系統攻擊癌症的能力 治療可從數周減至數分鐘)

3. AbbVie宣布計劃以21億美元的CAR-T療法開發商Capstan (延伸閱讀:《CAR-T》艾伯維(AbbVie)完成21億美元收購Capstan 取得無需淋巴細胞清除化療之體內生成CAR-T進軍自體免疫治療)

4. 羅氏公司則完成了對Poseida Therapeutics的交易金額 (延伸閱讀:《同種異體》 Poseida 公司 CAR-T 細胞療法 P-BCMA-ALLO1 治療多發性骨髓瘤期試驗整體反應率 (ORR) 高達 82%，羅氏以 15 億美元收購!!)