國際生醫新聞

在 6 月 4 日的美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上，Servier Pharmaceuticals 報告了 vorasidenib (一種突變 IDH1/2 酶的口服雙抑制劑) 的關鍵 III 期試驗「INDIGO」中，在改善膠質母細胞瘤患者的無惡化存活期方面取得了「前所未有的改善」，腫瘤生長減少 61%。Vorasidenib 組患者的疾病無惡化存活期 (PFS) 中位數為 27.7 個月，而安慰劑組為 11.1 個月。試驗數據也同時發表在《New England Journal of Medicine》上。

INDIGO 是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期臨床研究該研究招募了 331 名年齡在 16-71 歲之間、IDH1/2 突變的殘留或復發性 2 級膠質母細胞瘤患者 (曾接受過手術切除腫瘤，但都復發、或手術沒有成功切除整個腫瘤；受試者未接受過手術以外的治療)。

此外，該試驗還達到了其關鍵次要觀察指標「下一次干預時間」(TTNI)：安慰劑組的患者在本次治療後 17.8 個月時需要進行另一次治療，而使用 vorasidenib 的患者在試驗進行分析時都還不需要另一次治療。因此，研究人員認為這可能是一種較為長效的療法，可以減緩病情的發展、減少手術、放療和化療，並表示「這是 20 多年來沒有見過的發展」。

不過，這種研究性療法仍是有副作用，Servier 表示，接受 vorasidenib 治療的患者中，有 9.6% 的人肝臟丙胺酸轉胺酶 (alanine aminotransferase, ALT，舊稱 GPT) 升高，雖被歸類為 3 級毒性，但在適當的醫療處置下，多數是可逆的。

美國 FDA 已於 2023 年 3 月授予 vorasidenib 快速通道資格，Servier 公司目前正在製定向 FDA 提交 vorasidenib 新藥申請 (NDA) 的時間表。

關於神經膠質瘤

神經膠質瘤是由中樞神經系統 (CNS) 內的膠質細胞或前體細胞產生的腫瘤。2021 年 WHO 分類認可四大類神經膠質瘤，其中一類是成人型瀰漫性神經膠質瘤。這些瀰漫性神經膠質瘤是成人中最常見的原發性惡性腦腫瘤。這些腫瘤的發病機制和預後與代謝酶異檸檬酸脫氫酶 (IDH) 的突變（或突變缺失）密切相關，正確診斷需要分子檢測。截至 2021 年，成人型瀰漫性膠質瘤僅細分為三類：

1. 星形細胞瘤，IDH 突變體（CNS WHO 2-4 級）
2. 少突膠質細胞瘤，IDH 突變體和 1p19q 編碼缺失（CNS WHO 2-3 級）
3. 膠質母細胞瘤，IDH-野生型（CNS WHO 4 級）

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資料來源：BioSpace、PR Newswire、Reuters