《臨床試驗》2025年重要案例之一: UniQure治療亨丁頓舞蹈症治療臨床試驗宣稱成功 但FDA不同意??
1.《臨床試驗》2025年重要案例之一: UniQure治療亨丁頓舞蹈症治療臨床試驗宣稱成功 但FDA不同意??
2.《臨床試驗》2025年重要案例之二: 擁有口服、長效型以及最夯的胰淀素(amylin)減重後選藥物Metsera公司 臨床顯示36天內實現7.5%減重效果
3.《臨床試驗》2025年重要案例之三: 諾和諾德新型胰淀素候選藥物 amycretin 口服劑型36週後患者體重較安慰劑組下降7.6%、每周注射較安慰劑組下降11.9%
4.《臨床試驗》2025年重要案例之四: 施貴寶/BioNTech PD-1/VEGF抑制劑BNT327聯合化療治療小細胞肺癌 二期數據顯示76.3%總緩解(ORR) 疾病控制達100%
5.《臨床試驗》2025年重要案例之五: 羅氏高劑量 trontinemab 助 92% 阿茲海默症患者達澱粉樣蛋白質低於陰性標準
BioSpace回顧了2025年一些最大的試驗關鍵案例，不僅回顧了數據，還回顧了這些案例對公司和整個行業的更廣泛影響。
亨廷頓舞蹈症是一種罕見的致命性神經退化性遺傳疾病，會影響運動功能，導致年輕成人出現行為症狀和認知能力下降，最終導致身心全面衰退。該疾病影響美國、歐洲和英國約75,000人，使其成為罕見疾病領域最大的未滿足臨床需求之一。儘管疾病的病因明確，但目前尚無有效療法可以治療疾病、延緩其發病或減緩患者病情惡化。
2025年的四月，荷蘭生技公司uniQure治療亨丁頓的基因療法候選藥物AMT-130獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性治療療法的資格認證。該認證旨在加速開發和審查針對重大疾病的創新療法，特別是那些尚無有效治療方案的情況。受次消息激勵，股價大漲。
2025年九月，uniQure宣布AMT-130治療亨丁頓大突破可以延緩病程75%，並計劃在 2026 年初提交生物製品許可申請 (BLA)，但隨著 FDA 的態度似乎發生轉變，提交時間表現在變得不確定。之前分析師也表示，儘管該藥物使亨丁頓蛋白水平降低了23%，但該生物標記與疾病功能之間的關聯仍有待證實。分析師也指出，該藥物在晚期患者中未能顯示出功能性獲益。
對於接受高劑量治療的患者，數據包括（數據截止日期為2025年6月30日）：
1. 根據 cUHDRS 評分，疾病進展減緩了 75%，具有統計學意義（p=0.003），達到了研究的主要終點。治療組患者的 cUHDRS 評分較基線平均變化為 -0.38，而傾向評分匹配的外部對照組患者的 cUHDRS 評分較基線平均變化為 -1.52。
2. 根據 TFC 指標衡量，疾病進展減緩了 60%，具有統計意義（p=0.033），達到了研究的關鍵次要終點。 治療組患者的 TFC 指標較基線平均變化為 -0.36，而傾向評分匹配的外部對照組患者的 TFC 指標較基線平均變化為 -0.88。
4. 其他次要終點指標（包括符號數字模式測驗 (SDMT)、Stroop 單字閱讀測驗 (SWRT) 和總運動評分 (TMS)）也呈現有利趨勢。
2025年12月4日，FDA表示，根據公司所提出的1/2期臨床試驗的數據無法支持FDA核准上市AMT-130。UniQure表示，將在2026年的第一季與FDA進行另一項會議討論。受此消息影響，公司目標價被分析師從110美元調降至70美元甚至45美元。
亨丁頓舞蹈症（HD）：一種罕見且致命的疾病
uniQure公司正在研發一種用於治療亨丁頓舞蹈症（HD）的基因療法。亨丁頓舞蹈症是一種罕見的致命性神經退化性遺傳疾病，會影響運動功能，導致年輕成人出現行為症狀和認知能力下降，最終導致身心全面衰退。亨廷頓氏舞蹈症是由編碼亨廷頓蛋白的多功能基因外顯子1中CAG三核苷酸重複序列的擴增所引起的。
uniQure公司的AMT-130用於治療亨丁頓舞蹈症
我們正在研發的基因治療候選藥物 AMT-130 由AAV5載體組成，該載體攜帶一種人工合成的microRNA，該microRNA經過專門設計，能夠沉默亨廷頓基因，並利用了我們專有的miQURE™基因沉默技術。其治療目標是抑制突變蛋白（mHTT）的產生。利用AAV載體將microRNA直接遞送至大腦，從而非選擇性暫時或部分抑制亨廷頓基因，這代表了一種極具創新性和前景的亨廷頓舞蹈症治療方法。
