《乳癌》 2026 年最受期待上市新藥: 輝瑞「棄將」翻身成黑馬！Celcuity 乳癌新藥 gedatolisib 克服腫瘤耐藥性，預估 2032 年銷破 21 億美元
1. 2026 最期待新藥之一，年銷預估破 20 億美元
2. 三期試驗數據驚豔，大幅降乳癌低惡化風險
3. 雙效機制阻斷通路，克服腫瘤耐藥性
4. 獲突破性療法與優先審查認可，安全性可控，力拼上市
5. 一線試驗挑戰標竿地位，佈局商業銷售
2026 最期待新藥之一，年銷預估破 20 億美元
根據數據調查公司 Evaluate 的年度分析報告，總部位於明尼阿波利斯的 Celcuity 公司研發中的小分子藥物 gedatolisib，被評選為 2026 年最受期待的十大上市新藥之一。這款藥物預計在上市後 6 年內 (2032 年)，全球年度銷售額將達到 21 億美元。Gedatolisib 的成功對 Celcuity 而言是一場意義重大的「翻身仗」，該公司於 2021 年以 500 萬美元現金及 500 萬美元股權向輝瑞 (Pfizer) 取得授權時，業界對這款 PI3K/mTOR 抑制劑的毒性與臨床數據普遍持懷疑態度，甚至連禮來 (Eli Lilly) 等大廠都曾退出相關機制的研發。
三期試驗數據驚豔，大幅降乳癌低惡化風險
然而，Celcuity 在 2025 年公佈的 III 期臨床試驗 VIKTORIA-1 的數據徹底扭轉了市場看法。該研究針對接受過 CDK4/6 抑制劑治療後產生耐藥性的 HR+/HER2- 局部晚期或轉移性乳癌患者，結果顯示，接受 gedatolisib 三聯療法 (gedatolisib +阿斯利康的 Faslodex + 輝瑞的 Ibrance) 的患者，其疾病無惡化存活期 (PFS) 中位數達到 9.3 個月，相較於僅接受 Faslodex 的對照組 (2.0 個月)，疾病惡化或死亡風險大幅降低了 76%，且最新的亞組分析數據顯示，在美國、加拿大、西歐及亞太地區，三聯療法的 PFS 更可高達 16.6 個月。
雙效機制阻斷通路，克服腫瘤耐藥性
Gedatolisib 被視為潛在的「同類首創」(first-in-class) 藥物，其機制高度差異化，能同時精準導向 PI3K 的四種異構體 (isoforms) 以及 mTORC1 和 mTORC2。與現有僅針對單一目標的抑制劑相比，這種全面的通路阻斷設計能減少腫瘤細胞的代償性訊號活化，進而克服耐藥性。臨床數據證實，gedatolisib 無論在 PIK3CA 野生型或突變型的乳癌細胞中，均展現出相當的細胞毒性與效能，這使其適應症能涵蓋約 60% 缺乏特定突變的 HR+/HER2- 乳癌患者，填補了龐大的醫療需求缺口。
獲突破性療法與優先審查認可，安全性可控，力拼上市
在安全性方面，儘管 PI3K 通路藥物常引起高血糖與口腔炎等副作用，但 gedatolisib 在試驗中顯示其引起的高血糖發生率相對受控 (約 10%)，口腔炎發生率較高，但妥善處置後仍易於改善。美國 FDA 已於2026年一月正式接受 gedatolisib 的新藥申請 (NDA)，並納入即時腫瘤審查 (RTOR) 計畫，預計的 PDUFA (處方藥使用者付費法案) 目標日期為 同年 7 月 17 日。而在此前，該藥物已獲得 FDA 的突破性療法認定及快速審查資格。
一線試驗挑戰標竿地位，佈局商業銷售
除了目前的二線治療申請外，Celcuity 預計將在 2026 年上半年公佈針對 PIK3CA 突變患者的臨床三期數據，以利進一步擴大標籤範圍。同時，以評估 gedatolisib 作為第一線治療方案為目標的 III 期臨床試驗 VIKTORIA-2 也正在招募中，這顯示出 Celcuity 不僅要穩固現有地位，更意圖挑戰乳癌治療的整體標準流程。分析師預測，隨適應症持續擴張與商業化推進，gedatolisib 有望成為乳癌治療領域的重要支柱。
至於藥物定價，將參考其他 PI3K 通路標靶藥物約 25,000 美元的批發採購成本作為基準。該公司計畫在美國市場自行主導商業銷售，國際市場則將尋求與大型藥廠建立策略夥伴關係。
關於 Celcuity
Celcuity 是一家專注於腫瘤精準治療的臨床階段生技公司，核心聚焦於 PI3K/AKT/mTOR（PAM）訊號通路的抑制策略。主力候選藥物 gedatolisib 是一款高度差異化的 pan-PI3K/mTORC1/2 抑制劑，能在低濃度下同時抑制四種 Class I PI3K 異構體 (p110α、p110β、p110γ 和 p110δ PI3K) 與 mTORC1/2，達成對 PAM 通路的全面封鎖。這條通路與乳癌、攝護腺癌、子宮內膜癌、卵巢癌與血液癌症等多種癌症的發生與發展密切相關，也是歷來難以有效抑制的標靶之一。Gedatolisib 具有良好的藥物動力學特性，且其作用機制與目前已獲批准和正在研發的、僅針對 PI3Kα、AKT 或 mTORC1 的療法不同，故 Celcuity 相信，這將使 gedatolisib 能夠治療的患者群體將比這些單一目標抑制劑更為廣泛。
資料來源：Fierce Pharma、GlobeNewswire、Celcuity
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