國際生醫新聞

12 月中旬，諾華接到的美國 FDA 針對降膽固醇明星藥物 inclisiran 所發出的完整答覆信 (CRL)，其中指出：由於「與設施檢查相關」的條件尚未解決，FDA 無法在 2020 年 12 月 23 日的《處方藥使用者費用法》(PDUFA) 生效日期前批准諾華的 NDA 申請。這些條件將在 10 個工作日內傳達給位於歐洲的 inclisiran 第三方製造商；而在批准諾華 NDA 之前，這些設施檢查相關條件必須要先解決。(延伸閱讀: 《FDA》一定要讀! 藥廠接到FDA甚麼CRL回應信 會直冒冷汗)

然而，新冠肺炎的大流行導致許多國家/地區人們的移動限制，因此 FDA 跟本無法前往工廠進行檢查確認，這也導致了許多製藥商的申請受到耽擱。

所幸，在答覆信中，FDA 並未對 inclisiran 的功效或安全性提出任何擔憂。實際上，諾華公司也對自己提交的數據信心滿滿，包括藥物功效與安全性等相關證據，並期待著 FDA 與諾華、第三方製造商會面商討並決定下一步，期望能盡早為患者提供此一優質治療藥物。

* 補充：
Inclisiran 是使用 Alnylam Pharmaceuticals 的 RNA 干擾 (RNAi) 技術所設計的，其目標為干擾肝臟中 PCSK9 蛋白質的生成、增加肝臟對低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C） 的儲存，進而降低血液中 LDL-C 水平、改善動脈粥樣硬化心血管疾病 （ASCVD）。該藥物以皮下注射方式、每年給藥兩次，即可有效、持續地降低 LDL-C，可作為他汀類藥物的補充。

資料來源：Endpoints News、Novartis