國際生醫新聞

莫德納 (Moderna) 總裁 Stephen Hoge 於 3 月表示，他們期望為其個人化 mRNA 癌症疫苗 MRNA-4157/V940，向美國 FDA 申請加速批准。

莫德納依據的，是去年 12 月宣布的 IIb 期臨床試驗「KEYNOTE-942」數據。在這個有 150 名受試者參與的試驗中，將 MRNA-4157/V940 與 Merck 的 Keytruda 聯合聯合使用時，可顯著改善 III/IV 期黑色素瘤患者的無復發存活期，聯合治療方案將患者的癌症復發或死亡風險降低 44% (p = 0.0266)，風險比 0.56。不過由於該試驗採用單側 p 值 (one-side p-value) 設計，這意味著這些結果可能不足以滿足 FDA 的療效標準。然而，總裁 Hoge 表示，研究人員很好奇該風險比是否會隨著時間的推移而改善，因此正在對數據進行額外分析；Hoge 進一步表示，雖然現在說還為時過早，不過，他們希望在未來，這項試驗，也許，能夠成為加速批准的基礎。而 FDA 先前也已根據「KEYNOTE-942」的良好數據，授予該藥物突破性療法資格。

莫德納首席執行官 Stéphane Bancel 在華爾街日報健康會議上表示，他們將優先針對 Keytruda 的適應症探索 MRNA-4157/V940 的應用，日後也將分析 Keytruda 適應症之外的治療領域。

最後，莫德納還在研究受試者的轉化生物標誌物資料，看它能否用於預測治療反應，以利未來篩選可能對該癌症疫苗產生反應的患者。莫德納希望在即將召開的醫學會議上公佈這些數據分析結果。

FDA Accelerated Approval Program (加速審核)

1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。

2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。

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資料來源：BioSpace、Endpoints News、Moderna