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2024年3月22日，嬌生宣布美國FDA 已批准每日一次的口服藥物 OPSYNVI之單片組合用於治療世界衛生組織(WHO)功能分級(FC)爲II-III級的肺動脈高壓(PAH)之慢性病患。OPSYNVI ®可用於未接受過治療或已服用 ERA、PDE5 抑制劑或兩者兼有的 PAH 患者。

PAH 患者常常承受著每天使用大量藥物的負擔，每日一次的口服藥物 OPSYNVI之治療對病患來說是很大的方便。

PAH 是一種罕見、進行性且危及生命的血管疾病，其特徵是小肺動脈收縮和肺循環血壓升高，最終導致右心衰竭。據估計，美國每年診斷出 500 至 1,000 例新的 PAH 病例，將疾病歸類為罕見疾病。

關於 DUE三期臨床試驗

1. 是一項雙盲、隨機、主動對照、多中心、適應性、平行組研究，旨在比較 OPSYNVI ®與馬西騰坦和他達拉非單一療法對成人PAH 患者的療效和安全性（WHO FC II）或 III)。

2. 這項三臂試驗招募了來自全球16 個國家/地區76 個地點的187名患者，這些患者未接受過治療或服用穩定劑量的內皮素受體拮抗劑(ERA) 或磷酸二酯酶5 (PDE5) 抑制劑至少三個月。

3. 主要終點是第 16 週雙盲治療結束時 PVR 相對於基線的變化，如果馬西替坦和他達拉非固定劑量聯合 (FDC) 治療優於兩種單一療法，則認為達到了終點，表明肺血流動力學顯著改善 (Pulmonary Vascular Resistance PVR-肺血管阻力顯著減少)。治療期結束後，患者過渡到為期 24 個月的開放標籤治療期。(延伸閱讀: 《肺動脈高壓》令人興奮數據!! 嬌生口服OPSYNVI( Opsumit+tadalafil )聯合治療顯著改善患者的肺血流動力)

4. FDA 對 OPSYNVI ®的批准是基於關鍵 3 A 期 DUE 研究的結果，其中 OPSYNVI ®證明與他達拉非或馬西騰坦單一療法相比，16 週後肺血管阻力 (PVR) 有了更大的降低。由於胚胎-胎兒毒性風險， OPSYNVI ®有黑框警告，並要求女性患者參加含馬西騰坦產品風險評估和緩解策略 (REMS) 計畫。(延伸閱讀: 《生技投資》【每三周一針】新一代治療肺動脈高壓新藥受醫生歡迎 ! Merck新藥Sotatercept (WINREVAIR)獲FDA核准 公司股價大漲4.96% 創歷史新高，此次WINREVAIR並沒有黑框警告)

多年來，臨床醫生逐漸認識到聯合治療是治療 PAH 最有效的方法，現在已被視為標準治療方法。達拉斯德州大學西南醫學中心肺動脈高壓計畫主任、該研究的首席研究員Kelly Chin 醫學博士表示，每日一次的口服藥物 OPSYNVI對肺血管阻力(PVR)顯著減少下降的幅度有點令人驚訝。

OPSYNVI ®(macitentan and tadalafil)

是馬西替坦（一種內皮素受體拮抗劑(ERA)）和他達拉非（一種磷酸二酯酶5 (PDE5) 抑制劑）的組合(a single-tablet combination of macitentan, an endothelin receptor antagonist (ERA), and tadalafil, a phosphodiesterase 5 (PDE5) inhibitor)。

補充: 

台灣國邑(6875，股票面額五元)預計國際合作夥伴將於2024年啟動間質性肺炎引起的肺高壓(PH-ILD)三期臨床試驗。在治療PH-ILD藥物方面，目前僅美國核准上市一款吸入型藥物Tyvaso，為一種速放劑型，需每4小時投藥一次，每日4次，國邑候選新藥L606為長效緩釋新一代吸入型藥物，原用於治療肺動脈高壓，透過微脂體專利配方技術，讓藥物緩慢地穩定釋放，患者一天需2次的吸入療程，即可達到全天候24小時的藥物覆蓋。Tyvaso DPI是首次獲准用來治療肺動脈高壓（PAH）和與間質性肺病相關的肺動脈高壓（PH-ILD）的乾粉式吸入器。United Therapeutics吸入式Tyvaso DPI是吸入前列環素（prostacyclin）或治療肺動脈高壓最簡單的方法之一。 肺動脈高壓會影響肺部和心臟的功能，威脅病患生命。(延伸閱讀: 《生技投資》【每三周一次】新一代治療肺動脈高壓新藥受醫生歡迎 ! Merck(默沙東) Sotatercept (WINREVAIR)獲FDA核准 公司股價大漲4.96% 創歷史新高)

延伸閱讀: 《肺動脈高壓》逆轉血管和重塑右心室!! Merck 活化素信號抑制劑 Sotatercept 治療肺動脈高壓三期數據: 24周六分鐘步行距離增加40.8米 (PAH 是一種罕見疾病，部分原因是肺部動脈壁細胞過度增殖，導致狹窄和異常收縮。在臨床前模型中，sotatercept 已被證明可以調節血管細胞增殖，逆轉血管和右心室重塑。)

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